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新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

《科学》:科学家发现新的潜在帕金森病相关基因变异,与溶酶体功能障碍有关!

CCC和Commander复合物缺乏会影响溶酶体稳态,COMMD变异可能代表了帕金森病和路易体痴呆等其他与溶酶体功能障碍有关的神经退行性疾病中的疾病风险修饰基因。

2025-04-23

中国博后一作Nature论文:揭开Cas9的新功能——感知crRNA丰度,守护免疫基因深度

这一发现不仅修正了对 Cas9 功能的传统理解,也确立了“游离态” apoCas9 在调节 CRISPR 免疫记忆形成中的核心地位,在CRISPR适应性这块,填补了重要空白。

2025-09-07

Cell:利用Perturb-FISH研究基因和遗传回路在组织发育、稳态和功能障碍中的作用

Farhi及其团队旨在开发一种综合方法,可以立即测量细胞中哪些基因发生了改变,哪些遗传扰动导致了这些变化,以及受影响细胞相对于其他细胞的位置。

2025-04-03

Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变

针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。

2025-06-26

Science:基因调控新范式!目标基因如何“囚禁”自己的增强子?

我们曾以为,基因的表达与沉默,如同一场精心编排的管弦乐,由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席,而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu

2025-09-24

Nat Methods:科学家开发出能深入理解与癌症和自闭症发病相关基因PTEN功能的新型工具

本文研究中,研究人员所开发的新技术或能以前所未有的空间和时间分辨率来对体内的磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)活性进行动态成像。

2025-03-08

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?

研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。

2025-06-09

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04