Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
Science：我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”？
研究人员通过一系列巧妙的实验，不仅锁定了一个关键的调控“开关”，还发现了一个出人意料的“剧情反转”：携带突变的线粒体竟能“反客为主”，通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。
2025-10-19
产前氯吡磷暴露及其对儿童大脑发育和运动功能的长期影响
前瞻性队列研究表明，产前氯吡磷暴露与6至15岁儿童广泛皮质厚度改变和白质体积减少有关。多模态MRI技术（解剖成像、波谱成像、弥散成像和灌注成像）显示一致的剂量依赖性脑结构和代谢紊乱。神经毒性可能通过炎
2025-08-20
Nature：生物催化发现的范式革命——“实验-数据-AI”闭环，高效链接分子与功能
研究人员巧妙地将大规模的“蛮力”实验筛选与“智慧”机器学习相结合，成功开发出一个名为CATNIP的预测工具。
2025-10-08
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
2025-06-17
有望破解人类基因组98%非编码“暗物质”，开启AI驱动基因调控研究新时代
《自然》杂志发表的评论文章称，AlphaGenome是破解基因组 98% 非编码“暗物质”的一把新钥匙。
2025-06-27
