Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Cell重磅：章冰/高强团队等利用泛癌蛋白基因组学分析，绘制癌症治疗靶点全景图
临床蛋白质组肿瘤分析联盟（CPTAC）对1000多个前瞻性收集的、未经治疗的原发肿瘤进行了蛋白质组学和基因组学特征分析，涵盖了10种癌症类型，其中许多肿瘤还配有相应的正常组织样本。
2024-06-26
《JAMA·精神病学》：迄今最大规模研究发现，青少年BMI与心理健康之间存在U型关系！
研究表明，不论年龄、性别和学校年级，青少年BMI z与心身健康之间呈现出U型关联，并且随着时间推移，BMI z与心身健康之间的关联不断增强。
2024-05-24
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
《柳叶刀》子刊：科学家首次发现，每天3分钟剧烈运动，即可对降低阿尔茨海默病相关死亡风险产生益处，20分钟效果最佳，可降低21%！
对于没有确诊的人而言，适量的高强度运动可以降低痴呆风险，但是持久的过度体力活动可能对认知也有伤害；对于已经确诊痴呆症的患者而言，中高强度运动可能不会带来益处。
2024-02-22
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
2024-05-27
JBC：科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法
这项研究中，研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。
2024-07-18