PNAS：科学家利用人工智能成功识别出引发人类复杂疾病的关键基因组
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发了一种名为TWAVE的新型计算工具，其或有望彻底改变我们对复杂疾病的理解和治疗方式。
2025-06-11
Nat Commun：哈尔滨医科大学蔡本志等团队合作利用新生心脏组织衍生的细胞外囊泡进行心脏修复
研究发现新生小鼠心尖切除手术后的心脏组织内的血管外囊泡（AR-Neo-EVs）比新生小鼠心脏组织内的血管外囊泡（Neo-EVs）具有更强的促增殖，抗凋亡和促血管生成的活性。
2025-04-01
Nature Medicine：告别“碰运气”——粒线体基因T型，为黑色素瘤免疫治疗提供精准决策
这项研究是迄今为止规模最大、最全面的探索粒线体遗传对转移性黑色素瘤ICI疗效影响的研究之一。它为我们提供了一个全新的视角，即粒线体遗传背景可能成为影响免疫治疗效果的关键“内因”。
2025-06-10
Cell：当癌症遇上“祖传代码”—— 你的基因如何预置肿瘤的生存法则？
肿瘤的发生发展既不是完全的随机突变累积，也不仅是环境因素的被动承受——每个人的基因组都在出生时预埋了特定的“癌变逻辑电路”。
2025-05-01
Nature子刊：新研究揭示人类聚合酶θ定位DNA微同源序列，用于双链DNA断裂修复
通过低温电镜和生化实验，该团队在捕获修复DNA过程中的聚合酶θ时取得了一个惊人的发现：每当聚合酶θ与断裂的DNA链结合时，它总是从四聚体转变为从未见过的二聚体结构。
2025-03-15
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Front Cell Dev Biol：RAX2基因通过调控关键因子主宰视网膜光感受器细胞发育
本研究利用人类视网膜类器官和单细胞测序，发现RAX2缺失会影响光感受器细胞命运决定，其可能通过调控PAX6和SOX2表达参与视网膜发育，为相关视网膜疾病提供潜在治疗靶点。
2025-06-25
Nature：工程化心肌，开启无需供体的心脏修复新时代
通过诱导多能干细胞分化出功能性心肌细胞和基质细胞，并利用这些细胞构建工程化心肌移植物，成功在恒河猴的慢性心力衰竭模型中实现了长期移植物存留，并显著增强了目标心室壁的收缩功能。
2025-02-02
科学家开发NK细胞全基因组筛选平台，找到三个可增强CAR-NK细胞抗肿瘤能力的关键调控因子
通过开发高通量CRISPR筛选平台，并利用该平台对原代人类NK细胞进行了多次全基因组CRISPR筛选，最终识别出能增强CAR-NK细胞抗肿瘤能力的3个反向调节因子，MED12、ARIH2或CCNC。
2025-09-06
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04