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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表改造,破解免疫治疗在靶毒性难题

该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。

2024-10-04

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

STTT:中科院团队破解乳腺癌遥控肺巨噬细胞、打造免疫抑制性转移前生态之谜!

这项研究揭示了AHR在乳腺癌肺转移中的关键作用,表明靶向AHR-STAT5-PD-L1通路可能成为干预乳腺癌转移的新策略。

2024-12-30

和铂重磅NewCo交易背后,中国药企主导TSLP靶资产交易热潮

TSLP领域的交易热潮揭示了一个重要趋势:中国创新药企正在重新定义全球药物研发格局。

2025-01-15

The FASEB J:科学家找到阻断人类机体慢性肝炎的新靶

本文研究提供了强有力的发现,强调了A20和DCLK1在慢性肝炎的新型疗法开发中的重要角色和治疗潜力。

2024-09-14

新型PROTAC药物SIAIS361034:突破BCL-XL靶困境,重塑肿瘤治疗格局

SIAIS361034作为一种新型的靶向BCL-XL的PROTAC药物,无论是单独使用还是与PTX联合使用,在肿瘤治疗方面都展现出了巨大的潜力。

2025-01-03

Nat Commun:蛋白激酶N或能作为治疗人类心力衰竭的新型靶

本文研究结果表明,PKN或许能作为心力衰竭患者机体心脏纤维化的关键治疗性靶点。

2024-10-03

复宏汉霖李靖:海外临床持续突破,多锚深扎国际市场

自2010年创立以来,复宏汉霖逐步构建起一个集研发、生产和商业化于一体的高效创新平台,展现了其在整个生物医药产业链上的强大自主核心竞争力。

2024-09-27