干细胞疗法或将终结肌肉萎缩症！
2018年2月1日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现了一项可以克服目前干细胞治疗障碍的新技术。图片来源：Cell Stem Cell一个由UBC研究人员一起创造的药物也许可以克服干细胞治疗面临的主要挑战之一——干细胞可能会太早及太快分化变成特定的组织细胞。如果这个药物可以像在实验室小鼠身上那样发挥作用的话，也许将使干细胞疗法更接近现实。UBC和斯坦福大学的研究人员对于使用干细胞辅助肌肉组织
在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
Nat Commun：关键蛋白有助于肌肉萎缩症的治疗
2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近，来自阿尔伯塔大学的研究者们发现了治疗“卢•格里格”氏症（一种神经性肌肉退化症）的潜在靶点。生物物理学家Michael Woodside利用单分子技术首次观察了SOD1（过氧化物歧化酶，即一种抗氧化剂，该蛋白的错误折叠会导致神经性肌肉退化）的折叠过程，他们发现这一过程比以往认为的要复杂的多。这些结果解释了蛋白质的错误折叠的偏好性，其与朊
Acta Neuropathol：科学家们发现5个与肌肉萎缩（ALS）相关的基因突变
2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近，来自BNI的研究者们发现了五个与肌肉萎缩（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS）相关的基因突变，这项新的研究成果对以往的研究进行了验证，相关结果发表在最近一期的《Acta Neuropathologica》杂志上。ALS是一类致命性的神经紊乱疾病，影响着全球范围内220000名患者，而到目前为止仍没有有效的治疗措施
科学家发现肌萎缩侧索硬化症致病新机制
细胞基因组DNA总是受到内源或外源环境中各种损伤因子的攻击，从而引起基因组DNA损伤。为维持基因组稳定性，生物体进化出了一种保护机制来监控DNA损伤并修复，这一机制即为DNA损伤应答。DNA损伤应答是一个复杂的信号传导网络系统，它能感知DNA损伤并将信号进行传递，进而引起一系列的应答反应，如激活细胞周期检验点、DNA修复、转录改变以及损伤过于严重时的细胞死亡等。肌萎缩侧索硬
Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权
杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利，针对各种外显子跳跃。这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。根据协议，Sarepta和杜克实验室计划共同推进
全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照
肌萎缩性脊髓侧索硬化症舌下治疗药物BHV-0223的新药申请获FDA批准
2017年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --今日，Biohaven制药公司宣布，FDA通知公司可以对治疗萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)患者的舌下药物BHV-0223开展临床试验。FDA允许开展下一步试验的许可紧随着新药申请的通过，Biohaven预计在这个季度开展对BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven从FDA获得监管反馈，可以通过505（b）（2）途径获得BHV-0223治
CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalon
在老年妇女中，过量的饮酒可能会加速肌肉萎缩
一项新的研究报告说，大量饮酒可能加速老年妇女的肌肉萎缩。老龄化和绝经都可能导致肌肉质量和力量的丧失，称为肌肉减少症。 研究人员说，肌肉质量损失通常从中年开始，每十年衰退6％。 通常情况下，80岁以后只有四分之三的中年肌肉量保持不变。研究人员说，这种肌肉损失会影响平衡，走路和做日常工作的能力。根据韩国人研究，到2030年，到2030年底，世界上60岁以上的人口将增长56%，老年人将在全球六个年龄段中