Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
JCI:科学家揭示脊髓性肌肉萎缩症和机体肝脏损伤之间的关联
SMA是一种遗传性疾病,其会阻止身体产生存活的运动神经元,其是控制机体运动的神经所必需的,受损的运动神经元无法向肌肉发送信息,从而就会导致进行性的肌肉无力。
2024-08-11
EMBO Rep:科学家揭示肌萎缩性侧索硬化症的新型发病机制
本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联,并提出了一种前馈回路模型,从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。
2024-09-09
Cell:新研究表明靶向表达protogenin的癌症干细胞样细胞可让第3组髓母细胞瘤萎缩
消除Gr3-MB肿瘤中存在的少量干细胞样细胞,可使临床前模型中的肿瘤缩小。虽然还需要开展更多的研究,但这种新方法可能为治疗儿童Gr3-MB患者带来新途径。
2024-07-10
Neuron:科学家识别出人类多系统萎缩症的四种新型的遗传风险因素
本文研究结果强调了遗传决定因素在人类多系统萎缩症发病机制中所扮演的重要角色,同时该研究中的公开数据或许也为研究人类突触核蛋白病提供了宝贵的资源。
2024-05-16
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
BP-GOS:吸烟会使人类大脑萎缩,而且这种萎缩是不可逆的
在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员发现吸烟会使大脑萎缩。好消息是,戒烟可以防止脑组织的进一步流失,但戒烟仍不能使大脑恢复到原来的大小。他们指出随着年龄的增长,人的脑容量会自然
2023-12-21