李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
2023-02-21
Immunity：对克罗恩病进行单细胞分析或有望揭示肠道中炎症的详细图谱信息
来自MIT博德研究所等机构的科学家们通过研究构建出了人类克罗恩病的高分辨率细胞图谱，克罗恩病经常会导致患者出现多种疾病症状，包括腹部疼痛、腹泻和体重减轻等，这种疾病非常难以治疗，患者通常需要住院。
2023-02-21
Cell：通过分析宏转录组揭示存在大量的类病毒样ccRNA
在一项新的研究中，来自来自美国国家医学图书馆和合作研究机构的研究人员开发出一种计算流程来识别和更好地了解类病毒和类病毒样共价闭合环状RNA。相关研究结果发表在2023年2月2日的Cell期刊上。
2023-02-08
Nature子刊：2022年生物制药企业交易分析
通货膨胀、经济衰退、《美国降低通货膨胀法案》的通过，以及投融资放缓，似乎都影响了2022年的BD交易。并购和许可交易的数量均有所下降。1月11日，发表在Nature Reviews Drug Disc
2023-01-30
Nature子刊：像造句一样设计人工蛋白质，基于语言模型的AI平台可一次生成百万序列
该研究突出了人工智能语言模型在蛋白质设计和工程中的潜力，使用深度学习语言模型对蛋白质进行精确的从头设计将在生物学、医学和环境问题中展示出发展前景。
2023-02-03
Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
JACC：最高证据级别荟萃分析表明，合理补充这些微量营养素与心血管疾病发生风险降低有关！
这项荟萃分析首次为我们提供了一张全面的关于微量营养素补充的循证图谱，证实补充n-3脂肪酸、叶酸和辅酶Q10等微量营养素有益于心脏代谢健康，也突出强调了微量营养素多样性与平衡风险获益比的重要性。
2023-01-30
IMbrave050研究中期分析达到主要终点：肝癌辅助治疗显著降低复发风险！
IMbrave050研究旨在评估阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗作为术后辅助治疗，对疾病复发风险高的早期肝细胞癌患者的疗效。研究达到了主要终点RFS。
2023-01-20