礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature Biotechnology：失败也是财富，TransEuro试验如何为下一代帕金森疗法“趟雷”？
试验结果已然揭晓，它没有带来简单的成功故事，却为我们描绘了一幅复杂而真实的画面，揭示了细胞治疗的艰辛与突破方向，尤其为当下正如火如荼进行的干细胞（stem cell）替代疗法试验提供了至关重要的经验。
2025-05-06
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Science：揭示噬菌体PP7削弱铜绿假单胞菌毒力的新机制
铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa）是一种可引起血液、肺部感染的细菌，偶尔也会引起身体其他部位的感染。
2024-04-24
Nat Cancer：新型癌症疗法或能利用细菌毒素来训练宿主机体的免疫系统
本文研究结果表明，设计ATCs来促进机体对肿瘤细胞的免疫识别或许代表了一种能治疗多种人类癌症的潜在有希望的疗法。
2025-03-10
Cell重磅：CAR-T细胞疗法竟会引发“脑雾”？斯坦福大学找到破解之道
短暂耗竭小胶质细胞或阻断 CCR3，可挽救 CAR-T 细胞治疗后小鼠的少突胶质细胞缺陷，并在注意力和短期记忆功能的行为测试中恢复其认知表现。
2025-05-16