《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Gremlin 1阳性软骨形成祖细胞的缺失导致骨关节炎
骨关节炎是关节中的软骨和其他组织的退化，是澳大利亚最常见的关节炎。在澳大利亚，45岁以上的人中有五分之一患有骨关节炎。它是一种长期的渐进性疾病，会影响人们的行动能力，而且历来无法治愈。骨关节炎通常被描
2023-11-22
EHJ | 葛均波/孙爱军/郭延松团队合作发现ALDH2基因缺失加重心肌缺血再灌注损伤的新机制
该研究表明，ALDH2缺乏加剧了小鼠和患者的心肌I/RI，主要是通过内质网应激/Mgst2/LTC4/NOX2途径促进NETosis。
2024-05-01
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Hepatol Commun：KDM6B的表观遗传缺失赋予了NAFLD相关肝细胞癌对脂毒性的抵抗力
由肝脏脂质代谢异常引起的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）与罹患肝细胞癌（HCC）的风险增加有关。NAFLD相关 HCC 进展的分子机制尚不完全清楚。
2023-10-23
上海大学研究者们综述了噪声性听力损失的内在机制及药物治疗
脊椎动物内耳是一种精致的设计和灵敏的感官器官，同时服务于听力(耳蜗)和平衡(前庭)功能。从解剖学上讲，耳朵的结构分为三个部分：外耳、中耳和内耳，
2023-08-22
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。
2023-08-21
PNAS：科学家揭示压力素蛋白在机体听力缺失过程中扮演的关键角色
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，一种存在于机体内耳中的特殊蛋白—压力素（prestin）的快速运动动力学对于机体听到高频率声音或许至关重要。
2023-04-07
Aging Cell：长期补充NAD+可改善年龄相关性听力损失
综上所述，这项研究证实了利用烟酰胺核苷（NR）来补充NAD+的治疗潜力，其可通过改善耳蜗突触传递来治疗年龄相关听力损失（ARHL），并指出脂滴动态是耳蜗内烟酰胺核苷（NR）的新靶点。
2023-07-10