Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023-06-09
Cancer Cell：何川/罗成等发现抑制YTHDF2可增强放疗的抗肿瘤疗效
目前，50-60%的癌症患者采用放射治疗（Radiation Therapy，RT），尽管技术和治疗方法不断改进，但很多患者由于耐药或转移而导致治疗失败。放射增敏治疗策略一般集中在抑制DNA修复或增加
2023-05-29
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
Science：一种新的植入设备有望治疗脊髓损伤引起的危险性低血压
危险的低血压被认为是瘫痪的一个“隐形”后果，给每10名脊髓损伤者中多达9人增加了痛苦。如今，一种新的植入设备已经被开发出来，它通过向一组特定的脊髓神经元提供电刺激来治疗这个问题
2023-04-25
可注射细胞疗法, 能克服骨关节炎免疫障碍，促进软骨再生！
近日，维克森林再生医学研究所（Wake Forest Institute for Regenerative Medicine，WFIRM）的科学家开发出一种极有前景的可注射细胞疗法，用于治疗骨关节炎，
2023-05-17
Bioactive Materials：杨黄恬研究团队发现hPSCs衍生心脏谱系细胞组合构建的心肌补片可促进梗死心脏长期修复和心肌再生
心肌梗死(心梗, MI)死亡是疾病致死的主要原因，其死亡率在我国呈逐年上升趋势。心心梗后大量死亡的心肌细胞被纤维瘢痕替代，进而导致心力衰竭。现有治疗方法难以逆转心梗后心肌细胞大量死亡和纤维瘢痕形成导致
2023-05-31
《JAMA·肿瘤学》：复旦附属肿瘤医院/仁济医院团队证实，血液多基因甲基化检测可预测肠癌患者早期复发风险
这项研究证明，通过检测6个ctDNA甲基化位点来评估ctDNA状态，这个易于实施的技术可重复且可靠，有助于进行风险分层、分子残留病变评估和复发检测。这项血液ctDNA多基因甲基化检测技术，能够帮助CR
2023-06-01