80%患者症状持续改善 罗氏口服SMA疗法长期疗效积极
今日，罗氏（Roche）集团旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，其创新脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法Evrysdi（risdiplam），在治疗症状性1型SMA婴儿患者（年龄为2-7个月）的FIREFISH研究中，获得积极2年试验结果。接受治疗剂量Evrysdi的婴儿中，80.9%（17/21）的患者的症状持续改善并且达到运动里程碑。Evr
2020-09-29
首个口服氢化可的松颗粒剂！美国FDA批准Alkindi Sprinkle，治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者！
Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者，速释，室温保质期3年。
2020-09-30
