治疗化疗诱导的血小板减少症！口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet 3期临床失败！
来源：本站原创 2020-10-12 01:28
Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂。
2020年10月11日讯 /生物谷BIOON/ --瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）近日公布了评估口服血小板生成素（TPO）受体激动剂Doptelet（avatrombopag）用于实体瘤癌症患者治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）3期临床研究的顶线结果。虽然与安慰剂相比，Doptelet增加了血小板计数，但这项研究没有达到避免血小板输注、化疗剂量减少15%或更多、化疗剂量延迟4天或更久的复合主要终点。
CIT是一种严重的疾病，是癌症患者坚持化疗方案的一个重要障碍。目前，avatrombopag治疗CIT处于III期临床开发阶段。去年12月底，美国FDA已授予Doptelet治疗CIT的孤儿药资格（ODD）。
此次公布的这项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，旨在评估Doptelet在接受化疗治疗卵巢癌、肺癌（小细胞和非小细胞）、膀胱癌但发生化疗所致血小板减少症（CIT）的患者中的疗效和安全性。该研究在全球71个临床地点开展，共入组了122例在上一个化疗周期后出现3/4级血小板减少症的患者。复合主要终点是Doptelet增加血小板计数的疗效，从而防止CIT患者需要血小板输注、化疗剂量减少或延迟。次要终点是安全性。
结果显示，在意向性治疗人群（ITT population，完整分析数据集）中，Doptelet治疗组和安慰剂组分别有69.5%、72.5%的患者被认为是主要终点的应答者（p=0.72）。在按方案人群（per-protocol population）中，Doptelet治疗组和安慰剂组分别有85.0%、84.4%的患者被认为是主要终点的应答者（p=0.96）。
出乎意料的是，安慰剂组患者的剂量延迟和剂量减少的发生率如此之低。目前，研究人员正在进行更多的数据分析，以了解这一观察结果。在接受骨髓抑制性化疗的癌症患者中，Doptelet的不良事件数据强化了该药现有的安全性，并与安慰剂相当。
SOBI首席执行官兼总裁Guido Oelkers表示：“虽然我们对Doptelet未能在CIT中显示出疗效感到失望，但我们非常感谢为完成研究做出贡献的患者、研究人员和临床现场工作人员。由于缺乏经批准的治疗方法，我们坚信，Doptelet可以使CIT患者受益。我们很高兴地看到，在这项研究中，很少有患者需要输注血小板或改变剂量，并能够不间断地接受化疗。我们将继续专注于CLD和ITP指标的发布，鉴于产品的潜力，峰值销售预估保持不变。”
CIT是化疗的一种潜在的严重并发症，可导致血小板水平降低，导致化疗剂量减少、化疗剂量延迟或化疗方案改变。对于接受治愈目的化疗的癌症患者，由于血小板减少而改变化疗方案可能会损害他们的长期预后。在美国，每年大约有10%的癌症患者经历CIT，这可能需要化疗方案的修改。目前，在美国或欧盟还没有批准治疗CIT的药物。
Doptelet的活性药物成分avatrombopag是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。
在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗血小板减少症。2019年6月，FDA批准扩大Doptelet的适用范围，用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，治疗血小板减少症。在欧盟，Doptelet于2019年6月获得批准，用于计划接受侵入性手术的CLD成人患者，治疗严重的血小板减少症。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Swedish Orphan's avatrombopag flunks late-stage study in chemo-induced low blood platelets
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