Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
周小龙团队实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究基于已解析和预测的酵母Kre33结构,构建并纯化了一个C -末端柔性结构域( flexible domain,FD )截短的Kre33。
细菌抗癌疗法的新突破!EMBO Mol Med:科学家有望利用沙门氏菌来开发治疗人类肠癌的新型细菌癌症疗法
来自格拉斯哥大学等机构的科学家们通过研究在利用沙门氏菌治疗人类肠癌方面取得了又一大进展,文章中,研究人员研究了T细胞针对一种特殊设计的安全形式的沙门氏菌在治疗结直肠癌小鼠中的反应。
Nature Biotechnology:陈玲玲团队开发环形RNA适配体,用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型,能够在多种组织中普遍表达,且生长状况正常,说明了环形RNA的安全性。
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制
利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。
改良CAR-T细胞疗法!最新Science子刊研究:TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破
使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越,显著提高了小鼠的存活率。