基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
开启CAR-T细胞疗法持久战力新时代！Nat Biotechnol：CAR-E可让CAR-T细胞在体内长时间存活，并阻止癌症在CAR-T细胞治疗后复发
丹娜法伯癌症研究院的研究团队近日宣布了一项创新性的解决方案，他们开发了一种名为CAR增强剂（CAR-E）的新型治疗平台，旨在提升CAR-T细胞的活性和持久性，从而避免癌症复发。
2024-08-09
Nat Commun：首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法，目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
Nat Nanotechnol | 南开大学团队发现糖尿病足溃疡新疗法：Janus脂质酶修复受损组织与促进愈合
该研究为DFIs和其他急性或慢性伤口感染(如静脉溃疡、烧伤和植入物相关感染)的治疗提供了一条有希望的策略路径。
2024-05-17
《科学》：阿尔茨海默病全新疗法！瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
2024-06-05
科学家有望通过延长T细胞的存活来改善癌症免疫疗法的疗效
该研究不仅揭示了通过靶向CD38来增强抗PD-1疗法的潜力，还为克服T细胞耗竭提供了创新策略，为癌症免疫疗法的未来发展开辟了崭新路径，有望让更多的癌症患者受益于更持久、更高效的治疗效果。
2024-04-30
CAR-T细胞疗法研究进展（第41期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2024-02-27