Ann Oncol：奥拉帕尼单药疗法或有望治疗早期阶段的三阴性乳腺癌
2021年4月25日 讯 /生物谷BIOON/ --PAPR抑制剂（PARPi）对携带种系BRCA1/2 (gBRCA1/2)突变的乳腺癌患者的抗肿瘤疗效目前已经得到证实，尽管PARPi单一疗法并不能有效治疗携带野生型BRCA1/2的转移性的三阴性乳腺癌（TNBC）患者，但研究人员推测，PARPi或许针对此前并未接受过化疗的原发性TNBCs患者有效。日前，一
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
研究建立植物高效引导编辑设计策略
实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime Editing）能够在基因组的靶位点处实现精准的片段插入、删除及碱基的任意替换。引导编辑系统由两部分构成：一部分是nCas9(H840A)与工程化改造的逆转录酶（Reverse Transcriptase， RT）融合构成的PE效应蛋白；另一部分是包含PB
单针接种14天后对所有症状总体保护效力为68.83%！康希诺腺病毒载体新冠疫苗能否弯道超车 成为抗疫“尖刀斗士”？
尽管目前新冠疫情仍然呈现全球流行、局部反弹的局面。但随着新冠疫苗在全球陆续投入使用，这场扑灭疫情的防控战终于迎来胜利曙光。据新浪医药统计，截至上月中旬，全球已上市的新冠疫苗共有3类9种，这些疫苗的研发机构分别为：mRNA疫苗：辉瑞、Moderna腺病毒载体疫苗：俄罗斯卫星V、阿斯利康/牛津、强生、康希诺灭活疫苗：科兴、国药
4大上市CAR-T药企2020成绩单公布
国内四大上市CAR-T药企——传奇生物、亘喜生物、永泰生物、药明巨诺相继发布2020年业绩报告，总的来看，营收方面均无产品线管营收，仅传奇生物和永泰生物基于合作或其他获得有少量收入，研发方面各企业在2020年度都加大了投入，增幅上永泰生物最多，达到了349.6%。传奇生物作为中国CAR-T第一股，报告显示，传奇生物2020年收益为75
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
研究利用多基因编辑技术获得一代聚合多个优异等位基因的小麦新种质
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队，利用CRISPR/Cas9介导的多基因编辑技术，在冬小麦品种郑麦7698中实现了同时靶向2个、3个、4个和5个基因的定点敲除编辑，一代实现了多个优异等位基因聚合，并通过胚拯救和后代分离，成功获得了无转基因、聚合多个优异等位基因的小麦新种质，为小麦和其它多倍体农作物开展多基因聚合育种提供
默沙东Keytruda单药治疗3期临床获得成功：显著延长无病生存期(DFS)!
这是抗PD-1疗法在RCC患者辅助（术后）治疗中首次获得阳性结果，证实了Keytruda在疾病早期治疗中的价值。