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Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因

这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。

2025-05-24

Nature:基因的“偏心”选择!研究揭示为何携带致病基因的人有时无症状

这项研究指出,在某些情况下,细胞似乎会“偏心”,更喜欢使用父母一方的基因拷贝,而让另一方的拷贝失活。

2025-01-07

Nature揭秘组蛋白胺化的新发现

这项研究揭示了一种特殊的机制,其中单一染色质修饰能感知细胞内的化学微环境,影响其表观遗传状态,并在神经节律的调节中扮演关键角色。

2025-01-23

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

基因编辑大牛张峰团队发现一种新的基因编辑系统TIGR-Tas,有望开发出更高效的基因编辑疗法

TIGR系统的发现不仅扩展了基因编辑工具箱,还为未来的研究和治疗提供了新的可能性。

2025-03-26

Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!

这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!

2025-05-19

狗狗和人一样,有这个基因就容易胖!Science揭示狗与人类的“肥胖基因

这项研究不仅揭示了狗和人类在肥胖机制上的相似性,还为人类肥胖研究提供了新的视角。

2025-03-17

Nat Med:3期临床试验表明剂量GP681药物可有效缩短男性流感患者的症状缓解时间

单剂量GP681能有效缩短男性症状缓解时间,降低无并发症流感门诊患者的病毒载量。进一步的研究应探索性别依赖的结果。

2025-02-21