Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
Nature Methods | 解码基因调控新机制:系统性发现人类转录组中的RNA结构开关
该研究展示了RNA结构开关在基因表达调控中的重要性,并强调了开发新的RNA开关鉴定方法的必要性。未来,SwitchSeeker有望被应用于更广泛的转录组研究中,揭示更多关于RNA结构和功能的奥秘。
《自然·免疫学》:一箭双雕!科学家发现一个同时调控抗肿瘤免疫与血管生成的抗癌靶点
RNA给药技术平台现在已经相当成熟了,所以Zbtb46 mRNA纳米颗粒治疗估计在不久的将来就能进入临床研究,帮肿瘤微环境“重整旧山河”,让血管正常化、让免疫燃起来,新的靶免联合策略可真值得期待呢!
Science:调节黏连蛋白轨迹可以使得Pcdhα基因簇在不同神经元中差异表达
这项新的研究表明,多个增强子、边界序列元件、基因组位置、黏连蛋白动态和表观遗传沉默之间的相互作用提供了可调节的机制,这些机制可促进或克服体内 Pcdhα 基因固有的基因组距离选择。
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,再获近2亿美元融资,推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题,其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种(例如猪)的器官进行人体器官移植。
浙江大学顾臻团队开发可口服的血糖响应性智能胰岛素,口服一次控糖一整天,且无低血糖风险
该研究开发的血糖响应性胰岛素智能口服制剂显著提升了胰岛素给药的便捷性,一次口服可维持一天的基础血糖稳定,并有效控制餐后血糖波动。
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
默沙东Gardasil 9预防男性HPV感染一项III期研究成功
结果显示,该研究达到了主要终点和次要终点。与安慰剂相比,Gardasil 9可降低9种HPV相关肛门生殖器持续感染的综合发生率。