Oncogene：新药plixorafenib或有望治疗人类皮肤鳞状细胞癌
来自图尔库大学等机构的科学家们通过研究发现，一种用于治疗黑色素瘤和肺癌的新型药物plixorafenib或能阻断皮肤鳞状细胞癌的进展。
2023-11-28
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。
2024-06-09
礼来重磅减肥药替尔泊肽再获成功，治疗打鼾的3期临床效果突出，有望今年获批上市
阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）是一种与睡眠相关的呼吸障碍，其特征是睡眠期间上气道完全或部分塌陷，可导致呼吸暂停或低通气、潜在的血氧饱和度下降和/或从睡眠中醒来。
2024-04-22
Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略
该研究表明，优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。
2024-05-21
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Sci Transl Med | 南开大学赵强等团队合作发现腹主动脉瘤的潜在治疗新策略
该研究发现胰岛素样生长因子1受体(IGF1R)的局部抑制可以预防AAA, AAA患者的主动脉组织中IGF1和IGF1R升高。
2024-05-06
Nature子刊：新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病
在这项新的研究中，Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC，它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。
2024-04-28