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Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Nature Medicine:新抗原如何改变癌症治疗规则?一场免疫革命的开始

Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式:不再以疾病为中心,而是以患者为核心,为每位患者量身定制精准疗法。

2025-01-10

柳叶刀子刊:未接受治疗,超40%患者自愈了

这项研究表明,对于本研究中的人群,在未接受治疗的情况下,42%的高血压患者在6年内血压恢复至正常水平,且血压恢复者与心血管疾病风险降低34%相关。

2024-11-21

Nat Commun:DNA测序手段或能预测晚期前列腺癌患者的治疗预后

本文研究结果表明,尽管在3期试验中使用了强效的雄激素受体抑制剂,但使用AR-ctDETECT测试手段确定为ctDNA阳性的mCRPC患者的生存率或许较低。

2024-12-30

Diabetologia:化合物 HPH-15有望更有效地治疗糖尿病

结果表明,HPH-15将血糖控制与预防肥胖相关并发症相结合,从而可能重新定义糖尿病管理。

2024-12-16

NEJM:临床试验证实佐妥昔单抗或能有效治疗胃癌患者

这项研究中,佐妥昔单抗和化疗组合性疗法治疗能明显降低患者的疾病进展风险和29%的死亡率。

2024-10-17

肥厚型心肌病治疗市场迎来实力玩家

在未来几年,CMI类药物将是推动HCM治疗市场变革的关键驱动因素,而Mavacamten和Aficamten和这两款重磅CMI药物的同台竞技也将为HCM患者带来更多的治疗选择。

2024-07-29