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Nature:高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法

本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤,并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。

2024-09-11

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

Nature子刊:抗体鸡尾酒疗法,实现对艾滋病患者体内病毒水平的长期抑制

这项研究表明,广泛中和抗体(bNAb)可能为艾滋病患者提供一种新的治疗策略。

2024-09-20

吉因加-华大智造DCS Lab认证实验室落成,携手引领精准医疗领域创新发展

此次合作,双方通过时空组学为精准医疗领注入新动能,双方将时空组学技术与吉因加在肿瘤、复杂疾病等领域的长期积淀相结合,这也是吉因加继液体活检应用外,再次拓展出的全新应用方向。

2024-08-23

礼来与HAYA达成合作,开发lncRNA靶向疗法,治疗肥胖和代谢疾病

目前,HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物,用于在组(包括肺、肾、肝和实体瘤微环境)中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。

2024-09-07

研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

两篇Nature:2型免疫反应为CAR-T疗法的长期有效性注入新希望

希望这两项研究:一项是临床前机理研究,一项是临床研究,将激励这个领域挑战癌症免疫疗法中以1型免疫为中心的现有模式,并重新审视2型免疫反应的作用。

2024-10-03

FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13

Nature:开发出一种重新设计抗体的计算方法,有望构建出有效抵抗奥密克戎的新疗法

SARS-CoV-2病毒的进化导致了亚变种的出现,而现有的临床抗体疗法对这些亚变种束手无策。

2024-05-30