生命科学评论: Universal Sequencing Technology 用短读长测序仪产生长读长结果的突破性创新
在NGS时代的下一个重大新闻是什么？答案是有一种低价高效又创新的NGS文库技术，使短读长NGS平台能够以简单、快速与合算的方式产生超长读长的结果。
2022-06-28
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
2022-06-24
Cancer Discov：新型药物组合疗法或有望帮助治疗急性髓性白血病
来自澳大利亚Peter MacCallum癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了一种治疗急性髓性白血病（AML）的新型组合型疗法，相比使用单一药物治疗而言，这种新型疗法在临床前研究中或许更加有效。
2022-06-21
推进下一代抗癌溶瘤免疫疗法，与辉瑞、默克、默沙东都有合作，这家公司完成1000多万美元融资
近日，临床阶段生物技术公司TILT Biotherapeutics宣布完成由Lifeline Ventures领投的1070万美元融资。
2022-06-18
CD19 CAR-T细胞疗法！欧盟批准吉利德Yescarta：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，总缓解率91%!
在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者，总缓解率(ORR)为91%，完全缓解率(CR)为77%，治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。
2022-06-29
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22