美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
6亿美元助力治疗听力损失 安斯泰来合作开发再生疗法
今日，安斯泰来（Astellas）公司与Frequency Therapeutics宣布达成独家许可协议，推进Frequency公司再生疗法FX-322的开发和推广。该药物用于治疗稳定感音神经性听力损失（Stable Sensorineural hearing loss， SSHL），是一种最常见的听力损失类型。值得一提的是，Frequency的创始人之一Will McLean先生去年
利用木质纤维素平台化合物制备可再生JP-10燃料研究获进展
近日，中国科学院大连化学物理研究所催化与新材料研究中心研究员李宁、中科院院士张涛团队，开发了两条通过木质纤维素平台化合物——糠醇制备可再生JP-10高密度燃料的新路线。相关工作发表在《德国应用化学》（Angew. Chem. Int. Ed.）上。以木质纤维素为原料合成可再生航空燃料是国际生物质催化炼制的研究热点。目前，国内外已有的木质纤维素航空煤油报道主要集中在合成普通航空煤油。JP-10燃料（
上海九院大块组织缺损再生修复研究获突破
大块组织缺损的再生修复一直是困扰临床医生的一大难题，受启于蝾螈断肢发育性再生模式，上海交通大学医学院附属第九人民医院蒋欣泉教授团队通过对胎鼠骨发育的研究，发现选择性镁转运蛋白-1（MagT1）与小鼠胚胎软骨内成骨过程密切相关，进而提出以局部高镁环境模拟骨发育微环境促血管化骨再生的策略。该研究成果日前以封面文章形式在线发表于国际期刊《先进科学》。通过对胎鼠骨发育的研究，该研究团队发现选择性镁转运蛋白
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
日前，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗
梳理肝脏再生最新研究进展
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---肝脏是身体内以代谢功能为主的一个器官，并在身体里面起着去氧化、储存肝糖、分泌性蛋白质的合成等作用。肝脏也制造消化系统中之胆汁。在人体的所有器官中，肝脏的再生能力最为强大。至于肝脏如何进行自我修复及再生，专家学者们尚未得到统一的结果。一项新进研究揭示了一种不明细胞对肝脏再生具有重要意义，它可以使肝脏组织得以再生却不会形成肿瘤。这些新发现的细胞也称为肝细
梳理心脏再生最新研究进展
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---在心脏病发作后，死亡的心肌组织会由瘢痕组织替代。不过，瘢痕组织与心肌的搏动方式不相同，因而心脏的“泵血”能力下降。近年来，科学家们采用多种手段将心脏瘢痕组织和其他组织中的成纤维细胞直接重编程为心肌细胞。这一突破性的成果为未来的临床试验和心脏病患者治疗奠定基础。基于此，小编针对这一方面的最新进展，进行一番盘点，以飨读者。1.Circulation Re
赛诺菲/再生元肿瘤免疫疗法Libtayo获欧盟批准
2019年07月02日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准PD-1肿瘤免疫疗法Libtayo（cemiplimab），用于不适合根治性手术或根治性放疗的转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）成人患者的治疗。CSCC是一种常见的皮肤癌症，Libtayo是一种针对免疫检查点受体PD-1（程序性细胞死
Nat Cell Biol：揭示Rspo3-Lgr5轴同时调节抗菌防御和胃粘膜再生机制
2019年7月5日讯/生物谷BIOON/---由R-spondin（Rspo）与Lgr家族成员结合激活的Wnt信号转导对于胃肠道干细胞更新至关重要。用幽门螺杆菌感染胃部会促进肌成纤维细胞分泌更多的Rspo，从而导致胃腺峡部中Wnt反应性Axin2+Lgr5−干细胞的增殖增加，最终导致胃腺增生。基底Lgr5+细胞也暴露于Rspo3，但是它们作出的反应仍不清楚。在一项新的研究中，来自德国的
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而