基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病
再生元新药evinacumab降低LDL水平49%
再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，靶向创新靶点血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的evinacumab，在关键性3期临床试验获得积极结果。该试验皆在评估evinacumab对低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平和其他脂类相关终点的影响。试验数据表明，与已有降脂疗法相比，evinacumab可使纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的LDL胆固醇水平降低
Science：对再生医学监管的放松会在国际上引起连锁反应
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本和英国的研究人员指出放松再生医学监管的国家可能会导致国际标准的螺旋式下降。他们提醒道，如果只有一个国家决定放松这个领域的监管，那么高度的竞争意识可以激励其他国家做同样的事情。目前尚不清楚这种监管放松是否最有利于竞争、科学或患者。相关研究结果发表在2019年8月16日的Science期刊上，论文标题为“Downgrading
新型双干细胞疗法促进心脏再生
2019年8月19日讯/生物谷BIOON/---作为由严重心血管疾病引起的医疗紧急事故，心肌梗塞（MI）对心脏造成永久性的危及生命的损伤。在一项新的研究中，来自中国香港城市大学和韩国天主教大学等研究机构的研究人员开发出一种双管齐下的方法：利用两种类型的干细胞同时再生心肌细胞和心脏血管系统。这一发现为开发出一种修复发生心肌梗塞的心脏（下称MI心脏）的疗法提供了希望，而且一旦开发成功，这种疗法有望作为
Science：揭示水螅再生神经系统的过程，为人类神经系统疾病提供线索
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——微小的水螅是一种淡水无脊椎动物，与水母和珊瑚有亲缘关系。把水螅切成两半，几天内它的身体和神经系统就会再生。加州大学戴维斯分校(University of California， Davis)的研究人员现在追踪了水螅细胞的命运，揭示了三种干细胞如何变成神经、肌肉或其他组织。加州大学戴维斯分校(UC Davis)分子和细胞生物学助理教授Celina J
Nat Biotechnol：人类胚胎干细胞来源的心外膜细胞增强心肌细胞驱动的心脏再生
2019年8月14日讯 /生物谷BIOON /——心外膜及其衍生物为发育和成体心脏提供营养和结构支持。为此，来自华盛顿大学的Charles E. Murry和剑桥大学的Sanjay Sinha合作测试了人类胚胎干细胞(hESC)来源的心外膜在体外增强工程心脏组织的结构和功能的能力，并提高hESC-心肌细胞移植在心肌梗死大鼠心脏中的疗效。相关研究成果发表在《Nature Biotechnology》
Nat Commun：发现具有再生能力的肝胆混合祖细胞，有望替代肝移植
2019年8月5日讯 /生物谷BIOON /——伦敦国王学院的研究人员利用单细胞RNA测序技术，发现了一种可以再生肝脏组织的细胞，可以在不需要移植的情况下治疗肝功能衰竭。在近日发表在《Nature Communications》杂志上的一篇论文中，科学家们发现了一种名为肝胆混合祖细胞(HHyP)的新型细胞，它是在我们的子宫早期发育过程中形成的。令人惊讶的是，HHyP在成人中也存在少量，这些细胞可以
美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
6亿美元助力治疗听力损失 安斯泰来合作开发再生疗法
今日，安斯泰来（Astellas）公司与Frequency Therapeutics宣布达成独家许可协议，推进Frequency公司再生疗法FX-322的开发和推广。该药物用于治疗稳定感音神经性听力损失（Stable Sensorineural hearing loss， SSHL），是一种最常见的听力损失类型。值得一提的是，Frequency的创始人之一Will McLean先生去年
利用木质纤维素平台化合物制备可再生JP-10燃料研究获进展
近日，中国科学院大连化学物理研究所催化与新材料研究中心研究员李宁、中科院院士张涛团队，开发了两条通过木质纤维素平台化合物——糠醇制备可再生JP-10高密度燃料的新路线。相关工作发表在《德国应用化学》（Angew. Chem. Int. Ed.）上。以木质纤维素为原料合成可再生航空燃料是国际生物质催化炼制的研究热点。目前，国内外已有的木质纤维素航空煤油报道主要集中在合成普通航空煤油。JP-10燃料（