基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动
日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果，治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，RMAT认定旨在加快再生医疗产品（包括基因治疗产品）的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病，患者编码VII型胶原蛋白（COL7）的基因出现突变，皮肤中缺少胶原蛋白，从而
Circulation Res：导入miR-294可让成体心脏细胞重获再生能力
2019年6月25日讯/生物谷BIOON/---到了成年时，心脏不再能够补充受伤或患病的细胞。因此，心脏病发作等事件可能是灾难性的，比如导致大量细胞死亡和永久性功能下降。然而，在一项新的研究中，来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院的研究人员发现，即使在严重的心脏病发作后，也有可能扭转这种损伤并恢复心脏功能。这是首次证实一种非常小的称为miR-294的RNA分子当被导入到心脏细胞中时，能够重新激活心脏
赛诺菲/再生元IL-33抗体哮喘2期达终点 但比Dupixent逊色
日前，赛诺菲和再生元联合宣布IL-33抗体REGN3500的哮喘2期试验达到主要终点，但是单独用药的疗效在数值上比Dupixent逊色，与Dupixent联合用药的治疗效果也欠佳。REGN3500是一种全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素-33（IL-33），这种蛋白被认为在1型和2型炎症中起着关键作用。临床前研究表明，REGN3500能够阻断两种炎症中的几种标志物。在中度至重度哮喘中，新疗法可能抑制
这些重磅研究，将为人类再生医学铺平道路！
2019年6月20日讯 /生物谷BIOON /——本期小编为大家带来再生医学领域的最新研究进展，与大家一起学习进步！【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI：10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细
赛诺菲/再生元抗炎药Dupixent获美国FDA批准
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Dupixent（dupilumab）一个新的适应症：与其他药物联用，治疗病情控制不足的伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎（CRSwNP）成人患者。该适应症通过优先审查程序获批，Dupixent是首个获批治疗CRSwNP的生物疗法，在
赛诺菲/再生元IL-33抑制剂REGN3500治疗哮喘II期临床获得成功！
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，评估实验性IL-33抗体REGN3500（SAR440340）治疗哮喘的概念验证II期临床研究达到了主要终点：与安慰剂相比，REGN3500单药疗法在改善哮喘失控方面表现出显著疗效。此外，该研究还达到了一个关键的次要终点，表明与安慰剂相比，REGN3500单药疗法显
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
一文解读再生医学领域的最新重大研究成果！
2019年6月14日讯 /生物谷BIOON /——本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展，帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果，希望大家喜欢。【1】PNAS：重大进展！发现胎盘干细胞能够再生心脏，有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病DOI：10.1073/pnas.1811827116.在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中，来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞
再生疗法获FDA优先审评资格 有望年底获批
致力于为罕见病患者开发创新性疗法的生物医药公司Enzyvant Sciences宣布，FDA接受了其在研疗法RVT-802的生物制剂许可申请（BLA），同时还授予它优先审评资格。RVT-802是一种新型的基于组织的再生疗法，旨在治疗小儿先天性无胸腺症。预计这一申请将在2019年12月得到批复。在美国，每年约有20名先天性无胸腺症患儿出生。因为出生时即没有胸腺，从而无法产生抵御感染以及调
Nat Cell Biol：最新干细胞研究有助于开发再生医学疗法
2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --一种新方法使研究人员能够创建猪和人类细胞的扩增潜能干细胞（EPSC）。这些干细胞具有发育中胚胎中最早的细胞的特征，并且可以发育成任何类型的细胞。这项研究发表在今天（6月3日）的《Nature Cell Biology》杂志上，这是科学家第一次能够从早期猪胚胎中获得干细胞。家猪因其与人类的遗传和解剖学相似性而具有很大的生物医学研究潜力，包括相似的器官