玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
抗阿尔茨海默病的新希望——黑果枸杞纳米囊泡！Foods：LRM-ELNs通过多通路干预对抗Aβ诱导的神经毒性
本研究通过一系列实验优化了黑果枸杞外泌体样纳米囊泡（LRM-ELNs）提取条件，最佳产量达4.24g/kg。LRM-ELNs呈球形，对Aβ诱导的HT22细胞有诸多积极影响，为AD的治疗开辟新的可能性。
AR1001治疗阿尔茨海默病国际多中心III期临床研究在中国完成首例患者入组
“一项评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验”已于2024年12月19日完成中国首例患者给药。
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Nature：新研究发现炎症性肠病的主要原因
在这项新的研究中，这些作者进入了“基因沙漠（gene desert）”一个不编码蛋白的DNA区域，其中该区域以前曾被认为与IBD和其他几种自身免疫性疾病有关。
不仅促癌、增加糖尿病风险！哈佛大学最新：经常吃猪牛羊肉，更容易患痴呆症，并加速认知衰老
多项研究表明，红肉摄入，尤其是加工红肉，与糖尿病、心血管疾病风险增加相关，而这项又与大脑健康息息相关，目前，尚不清楚红肉摄入与认知功能之间的关联。
《自然·神经科学》：肾或是帕金森病的源头！武汉大学人民医院团队发现，肾脏是大脑α-Syn病理的外周来源
研究确定了肾脏是中枢神经系统α-Syn病理的外周来源，并发现了肾脏的α-Syn清除受损可能参与了α-Syn病理的发展。
利用化学重编程多能干细胞治疗糖尿病，丁列明/邓宏魁领衔的瑞普晨创完成超亿元A轮融资
丁列明/邓宏魁团队将化学重编程多能干细胞分化而来的胰岛移植到了一名1型糖尿病（T1D）患者的腹直肌前鞘下，获得了可耐受的安全性，并且在1年随访中不再需要外源胰岛素治疗，且恢复了血糖控制。