Nature子刊：北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术，揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变，魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder，并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
2025-06-26
Nature Medicine ：颠覆性发现，TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”！
该研究不仅直接比较了LuPSMA与传统化疗药物卡巴他赛的疗效，更首次在大型随机试验中，通过对近300份ctDNA样本的深度剖析，揭示了ctDNA在预测LuPSMA和卡巴他赛疗效方面的差异化价值。
2025-06-02
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
2025-06-27
科学家首次证实，成熟NK细胞会将杀伤性T细胞拦在肿瘤外，促进免疫治疗耐药
比利时VIB团队的这项研究成果，证实了NK细胞在免疫治疗耐药性中发挥着直接的作用，并初步揭示了背后的机制。更重要的是，他们还找到了针对这一耐药机制的潜在治疗方案。
2025-06-20
Nature Medicine：颠覆性突破！镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Science：突破性进展！揭示氯胺酮长效抗抑郁效应的关键“开关”
这项研究提示，未来的抗抑郁药物开发，除了直接靶向神经递质系统或NMDA受体，还可以更多地关注下游的细胞内信号通路，如BDNF-TrkB-ERK信号及其调节因子。
2025-05-17
ACS Appl Mater Interfaces：创伤性脑损伤治疗新突破！可注射水凝胶靠抗铁死亡大招，帮神经细胞起死回生
本研究开发了由单宁酸和季铵化壳聚糖组成的可注射水凝胶，其通过抗铁死亡、抑制神经炎症，在体内外实验中均能减轻创伤性脑损伤后的神经损伤，促进神经功能恢复。
2025-06-13
Nat Commun：肠道微生物与宿主代谢网络的多级失调，科学家提出炎症性肠病的研究新视角
来自德国基尔大学等机构的科学家们通过进行代谢建模和多组学分析揭示了IBD中宿主与肠道微生物代谢网络的多级失调现象，为IBD的治疗提供了新的思路和方向。
2025-06-10