全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
Nature：通过全球宏基因组分析，将已知的蛋白家族数量翻倍
想象一下，科学家们用手电筒探索一个黑暗的房间，却只能清楚地辨认出光束范围内的东西。说到微生物群落，他们历来无法看到光束之外的东西---更糟糕的是，他们甚至不知道这个房间有多大。
Nature：揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播
基因组工程可能是医学的未来，但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步，而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造，推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而，要发现新
一文了解小核酸抗体偶联药物（AOC）全球市场现状
小核酸抗体偶联药物（Antibody-oligonucleotide conjugates，AOC）利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织，将抗体的组织特异性优势，与小核酸的靶点特异性优势相结合
《JAMA·精神病学》：最新研究发现，全球每10名5-24岁的儿童和青少年中就有1人患精神障碍
本研究概述了全球儿童和青少年总体和不同精神障碍的患病率和致残情况，并且按照年龄（发育阶段）和性别进行了划分。
The Lancet子刊：科学家概述人工智能蓝图如何帮助解决全球范围内的抗生素耐药性问题
来自利物浦大学等机构的科学家们通过研究概述了一种人工智能框架，其或能改善人类抗生素的使用和感染的护理，并能帮助应对抗生素耐药性的全球挑战。
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA，SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
上海交大揭示全球海洋温和病毒的多样性及分布规律
近日，上海交通大学生命科学技术学院蹇华哗研究员带领的深海病毒研究组（DVRT）于国际权威期刊《Nature Communications》发表了题为“A systematic analys
全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（玛伐凯泰胶囊）在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者
迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
科学家分析全球疾病负担，发现女性更易受慢性疼痛和精神疾病折磨，男性更易过早死亡
伤残寿命调整年（DALY）是流行病学研究中常用的概念，它包括因早死所致的寿命损失年（YLL）和疾病所致伤残引起的健康寿命损失年（YLD）两部分。