Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发环形RNA适配体，用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型，能够在多种组织中普遍表达，且生长状况正常，说明了环形RNA的安全性。
2024-04-24
诺华押注PROTAC，靶向雄激素受体，治疗前列腺癌
Arvinas是一家世界领先的PROTAC疗法开发公司，其由PROTAC技术开创者、耶鲁大学教授 Craig Crews 于2013年创立。
2024-04-15
CAR-T治疗实体瘤新突破，短短几天，实现脑肿瘤显著消退
研究团队采用一种创新策略，将两种独立的癌症治疗策略结合起来——CAR-T细胞疗法和双特异性抗体，让靶向EGFRv3的CAR-T细胞表达并分泌靶向野生型EGFR的T细胞接合抗体分子（TEAM）。
2024-03-17
Nature子刊：叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗，实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达，为合成生物学提供了新的调控工具，也为可控性的基因治疗研究提供了新方法，有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
2024-02-12
Med：新研究表明低剂量放射疗法有望治疗心力衰竭
在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员率先使用放射疗法---一种通常用于治疗癌症的策略---来治疗患有一种危及生命的名为心室性心动过速（ventricular tachycard
2023-12-22
Nat Commun：基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症
来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术，或有望开发出新型的疾病治疗策略。
2023-11-06
Nature：科学家揭示人类小细胞肺癌药物治疗反应背后的奥秘
本文研究揭示了在治疗下人类小细胞肺癌的基因组进化的关键过程，并识别出了共同的祖先或能作为癌症复发时克隆多样性的来源，揭示了与癌症对化疗敏感和耐受相关的中央基因组模式。
2024-03-16