科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术
该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞，并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现，线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
2024-08-19
Cell：David Baker团队从头设计可口服的迷你抗体，治疗自身炎症性疾病
研究表明，口服给药的从头设计的微型结合剂能够穿过肠道上皮屏障到达治疗靶点，具有高效能、胃肠道稳定性和易于制造的特点。
2024-10-11
Nat Genet：通过表观遗传疗法激发转座子新抗原，推进癌症免疫治疗
研究团队以胶质细胞瘤为模型，成功证明了表观遗传疗法激活转座子，从而产生更多转座子新抗原的可能性，为将来表观遗传疗法和免疫疗法的联合治疗提供了理论基础。
2024-09-06
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23