JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
14国科学家在Cell Research联合发文，倡议开展人类基因组计划二期，让精准医疗惠及全球
这一倡议标志着全球科学界在基因组研究领域迈出了重要一步，致力于实现更广泛的健康公平和医疗进步。
2024-09-17
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Sci Adv：揭示维生素D的缺乏导致机体自身免疫性疾病背后的分子机制
本文研究结果表明，胸腺中维生素D信号的确实会干扰正常的胸腺髓质上皮细胞(mTEC，medullary thymic epithelial cell)的分化和功能，并会加速机体胸腺的衰老。
2024-10-31
Nature子刊：刘娟团队揭示法尼基焦磷酸促进树突状细胞迁移和自身免疫
该研究通过整合多组学数据和免疫学功能研究，首次证明了胆固醇代谢中间体FPP的积累通过重塑线粒体结构与代谢促进迁移性树突状细胞的存活，从而加剧病理性自身免疫和炎症反应。
2024-10-28
Nature：揭示免疫检查点抑制剂导致一些患者出现心肌炎的原因
一种称为免疫检查点抑制剂（immune checkpoint inhibitor, ICI）的癌症免疫疗法在治疗癌症方面引发了治疗变革。然而，一些接受ICI治疗的患者会出现一种危险的心脏炎症，即心肌炎
2024-11-25
MedComm：韩欣欣等开发患者来源的携带免疫系统和血管的卵巢癌类器官
在这项新研究中，研究团队开发了一种新方法，可以快速从新鲜获取的肿瘤样本中创建卵巢癌类器官，使用特定培养基，无需进行单细胞分离。
2024-10-14