Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Acta Pharm Sin B：JAK抑制剂改善实验性自身免疫性脑脊髓炎
多发性硬化症（MS）是一种慢性神经炎症性自身免疫性疾病，其特征是进行性脱髓鞘病变和轴突损伤，最终导致中枢神经系统（CNS）的神经退行性变。
2023-10-18
Nature子刊：神经退行性疾病中WIPI4缺失导致不依赖自噬的铁死亡
在这项最新研究中，研究团队通过体外细胞实验和体内动物模型实验发现，WIPI4蛋白缺失导致的铁死亡是不依赖于自噬的，这是一种以前没有被考虑过的可能性。
2024-03-17
Nature Communications：嵌合抗原受体靶向致病性CD8+组织驻留T细胞治疗小鼠自身免疫性胆管炎
CD8 + Trm细胞是一种特殊的亚群，主要存在于非淋巴组织中，作为第一道防线，并在病原体再次攻击时迅速作出反应。
2024-04-12
阻止脑细胞中的应激反应有望治疗一系列神经退行性疾病
研究表明，给送一种迫使这种应激反应关闭的药物，可以挽救模拟一种称为早老性痴呆（early-onset dementia）的神经退行性疾病的细胞。
2024-02-24
Genome Med：103个引起人类遗传性疾病的基因若发生突变或会增加机体患癌风险
来自首尔大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，引起遗传性疾病的103个基因若发生突变或会增加机体患癌的风险。
2024-01-24
Nature：破解神经退行性疾病的密码！新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化，Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型，该模型源自人类诱导性多能干细胞（iPSC）。
2024-02-24