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礼来、辉瑞、氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见带来曙光?

 近日,礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作,开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局,成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起,会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病,多发于男性,女性多为携带者。据相

2020-11-29

强生Stelara(喜达诺)治疗(CD)长期扩展研究:治疗5年维持高疗效!

在中国,Stelara于2019年6月上市,治疗银屑病。

2020-10-13

病患者中的脂肪爬行竟与一种肠道细菌有关

2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---炎症性肠病(IBD)是一种累及回肠、直肠和结肠的特发性肠道炎症性疾病,它的临床表现腹泻、腹痛,甚至可有血便。IBD包括溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。许多克罗恩病(Crohn's disease)患者的腹部脂肪迁移到发炎的小肠壁上。是什么促使脂肪组织“爬行(creep)”穿过腹部并包裹住许多患上这种炎症

2020-10-10

急性髓性白血(AML)一线新药!氏/艾伯维Venclexta获美国FDA完全批准!

AML是最具攻击性和最难治疗的血癌之一。

2020-10-21

氏抗τ蛋白疗法新败 阿尔茨海默何时攻克?

9月23日(瑞士当地时间),聚焦神经退行性疾病的瑞士临床阶段生物制药公司AC Immune SA(NASDAQ: ACIU)宣布,罗氏集团成员基因泰克(Genentech)通报了anti-Tau(抗τ蛋白)单抗semorinemab在针对早期阿尔兹海默病(Alzheimer's disease, AD)的II期临床试验中未能证明疗效。受此消息影响,AC Im

2020-10-02

氏重磅血友新药4项上市申请拟纳入优先审评

中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新公示显示,罗氏(Roche)提交的艾美赛珠单抗注射液(emicizumab,Hemlibra)4项新药上市申请(NDA)拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体,曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国,艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一,已于2018年通过优先审评审批程序获批上市,治疗A型血友病。根

2020-09-14

美国首个C型尼曼-匹(NPC)药物:热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

2020-09-18

女性滴虫新药!鲁宾制药Solosec(塞硝唑颗粒剂):单剂量口服,治愈率超过90%!

滴虫病是最常见的非病毒、性传播感染(STI);Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。

2020-08-15

炎症性肠(IBD)新药!氏双效抗整合素疗法etrolizumab III期临床项目:结果好坏参半!

etrolizumab是IBD唯一在研双效抗整合素抗体,选择性抑制α4β7和αEβ7靶向IBD。

2020-08-11