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Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

Nature子刊:左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑

研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构,根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类,并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。

2024-06-05

Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃

该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。

2024-09-22

Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”,实现高效且大范围的碱基编辑

本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白,由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小,因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。

2024-04-21

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。

2024-07-12

世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月

eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

2024-05-14

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26