全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell Rep：鞘脂类或能重编程机体先天性免疫细胞的记忆
来自拉德堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了鞘脂类（sphingolipids）和来自先天性免疫系统中的细胞记忆之间的奇妙关联，这一研究发现或能为开发多种疾病的创新性疗法提供新的路径。
2023-12-04
Nat Cardiovasc Res：一种此前功能未知的蛋白质或在人类先天性心脏畸形发生过程中扮演关键角色
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过对遗传修饰小鼠进行实验后发现了参与法洛四联症发生的分子开关，并确定了如何调节这些开关来减缓损伤心脏的畸形改变。
2023-11-28
科学家首次发现，杀伤性T细胞竟能启动先天性免疫程序，贴身杀伤MHC-I阴性癌细胞
未来，围绕NKG2D和NKG2DLs介导的抗肿瘤免疫机制，值得开展更深入的研究，或许能找到新型免疫治疗方案。
2023-08-17
Thymmune的细胞疗法：从先天性免疫缺陷到衰老问题
Thymmune Therapeutic宣布获得700万美元的种子轮融资，该公司基于支持机器学习的胸腺细胞工程平台，大规模生产iPSC衍生的胸腺细胞，以通过可大规模高质量复制的侵入性较小的方法
2023-03-14
Circ Res：针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中，来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
2023-02-21
干细胞注射成功治疗先天性心脏病，受试患儿已存活2年
根据疾病控制和预防中心的数据，先天性心脏缺陷是最常见的婴幼儿出生缺陷疾病。近年来，研究人员已经开始尝试使用人工材料修复患者的心脏。然而，普通的人工材料无法伴随患者成长，需要重复手术。
2022-12-28
两独立研究机构发现，缺铁损害中性粒细胞的生成和功能，影响先天性免疫
以上研究表明，合适的血铁浓度对于维持中性粒细胞的生成以及其效应功能非常关键。这些发现为铁代谢如何影响先天免疫系统提供了新的见解。同时，也为粒细胞生成动员剂在感染和缺铁患者中的临床应用提供了依据。
2022-11-25
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13