Cell Rep：抑制特殊的TLK激酶或会激活机体的先天性免疫系统 有望帮助开发新型抗癌疗法
2020年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --Tousled样激酶（TLKs，Tousled-like kinases）在DNA修复和复制过程中扮演着核心的角色，其有望成为科学家们开发新型癌症疗法的潜在治疗性靶点，近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自巴塞罗那生物医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，抑制TLK或能激活机
Cell：揭示caspase-6是先天免疫、炎性体激活和宿主防御的关键调节因子
2020年4月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员鉴定出一种神秘的酶---caspase-6---的之前未知的功能。他们发现caspase-6是先天免疫、炎性体激活和宿主防御的关键调节因子。对caspase-6进行调控可能有利于治疗流感等病毒性疾病和包括癌症在内的其他炎症性疾病。相关研究结果于2020年4月
研究揭示胆固醇代谢产物调控先天免疫抗感染的新机制
在病毒或细菌感染下，宿主细胞能通过多种有效途径参与抗感染。其中，病毒感染能诱导宿主细胞改变胆固醇代谢酶和代谢产物的表达，而胆固醇代谢也能调控宿主细胞抗病毒反应。12月24日，IMMUNITY 在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所研究员王红艳团队与上海大学教授魏滨（原中科院武汉病毒研究所研究员）实验室
美国贝勒医学院眼科研究所研究治疗先天性儿童盲人取得重大进展
美国德州医学中心贝勒医学院的库伦眼科研究所(Cullen Eye Institute)蒂莫西·斯托特博士(TimothyStout)近日在先天性儿童盲人视力治疗领域取得重大进展。斯托特博士多年来致力于研究利用病毒将有用的信息传送到细胞的方法，随后他将这项研究与基因疗法相结合，以治疗先天性失明。经与全国各地多名医生和研究人员合作，斯托特博士将RPE65基因复制嵌入腺相关病毒（Adeno-
Science子刊：治疗先天性心脏病有戏！β受体阻滞剂可促进婴儿心肌再生
2019年10月17日讯/生物谷BIOON/---外科手术可以在婴儿出生后不久修复先天性心脏缺陷，但是这些婴儿将在一生当中具有更高的心力衰竭风险。然而，在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学的研究人员报道β受体阻滞剂（β-blocker）可能作为外科手术的补充，促进婴儿心肌再生，并且减轻先天性心脏病的持久影响。相关研究结果发表在2019年10月9日的期刊上，论文标题为“Control of cyto
Cell Rep：先天免疫系统对高脂肪饮食的反应导致肥胖
2019年8月30日讯 /生物谷BIOON /——为什么高脂肪饮食会导致肥胖？根据日本理化研究所综合医学科学中心(RIKEN Center for Integrative Medical Sciences， RIKEN IMS)的一项新研究，答案涉及生活在小肠中的一种特定类型免疫细胞的活动。近日发表在《Cell Reports》杂志上的一系列实验表明，如果小肠中没有第二组先天淋巴细胞(group
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选药物sepofarsen（QR-110）优先药物资格（PRIME），该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变，用于治疗莱伯先天性黑蒙症10（LCA10）。截止2
多项研究解读先天性疾病研究新成果！
本文中，小编整理了近年来科学家们在多种先天性疾病研究上取得的新成果，分享给大家！【1】PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状doi：10.1073/pnas.1817537116近日，来自巴斯德研究所等机构的的科学家们通过研究成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一，患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉
eLife：一种机体先天性免疫传感器分子或有望抑制肝癌进展
2019年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自美国西南医学中心的科学家们通过研究发现，机体先天性免疫系统中对肠道微生物产生反应的一种特殊蛋白或能有效抑制常见肝癌的发生和进展，这种名为NLRP12的先天性免疫感受器或能有效帮助抵御肝细胞癌的发生。图片来源：2016.igem.orgNLRP12是NOD样模式识别受体家族的成员之一，该家族能帮助
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)