Cell Rep：先天免疫系统对高脂肪饮食的反应导致肥胖
2019年8月30日讯 /生物谷BIOON /——为什么高脂肪饮食会导致肥胖？根据日本理化研究所综合医学科学中心(RIKEN Center for Integrative Medical Sciences， RIKEN IMS)的一项新研究，答案涉及生活在小肠中的一种特定类型免疫细胞的活动。近日发表在《Cell Reports》杂志上的一系列实验表明，如果小肠中没有第二组先天淋巴细胞(group
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选药物sepofarsen（QR-110）优先药物资格（PRIME），该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变，用于治疗莱伯先天性黑蒙症10（LCA10）。截止2
多项研究解读先天性疾病研究新成果！
本文中，小编整理了近年来科学家们在多种先天性疾病研究上取得的新成果，分享给大家！【1】PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状doi：10.1073/pnas.1817537116近日，来自巴斯德研究所等机构的的科学家们通过研究成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一，患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
eLife：一种机体先天性免疫传感器分子或有望抑制肝癌进展
2019年5月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自美国西南医学中心的科学家们通过研究发现，机体先天性免疫系统中对肠道微生物产生反应的一种特殊蛋白或能有效抑制常见肝癌的发生和进展，这种名为NLRP12的先天性免疫感受器或能有效帮助抵御肝细胞癌的发生。图片来源：2016.igem.orgNLRP12是NOD样模式识别受体家族的成员之一，该家族能帮助
Cell：我国科学家揭示环状RNA在先天免疫中起着重要作用
2019年5月10日讯/生物谷BIOON/---在真核生物中，共价闭合的环状RNA（circular RNA, circRNA）是由前体mRNA反向剪接数千个基因的外显子产生的。它们通常低水平表达，并经常表现出细胞类型特异性和组织特异性模式。鉴于circRNA的环状构象与线性mRNA对应物的序列重叠，对它们（特别是它们的功能）的研究充满挑战性。在一项新的研究中，来自中国科学院和上海交通大学的研究人
诺华收购IFM Tre，获得3款靶向先天免疫系统的首创NLRP3拮抗剂
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --IFM Therapeutics（IFM）是一家致力于开发先天免疫疗法和靶向药的生物制药公司。近日，该公司宣布已与瑞士制药巨头诺华（Novartis）达成一项最终协议。根据协议，诺华将收购IFM子公司IFM Tre所有已发行股本。该笔交易已获得IFM董事会和股东的批准。双方预计交易将于2019年第二季度完成。交易完成后，IFM将获得一笔3.1亿美
PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不
同时激活先天&适应性免疫！新型免疫组合NKRT-262/NKTR-214展现多类型癌症治疗潜力
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Nektar Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新药物，以满足患者中存在的未满足医疗需求。该公司管线中包括治疗癌症、自身免疫性疾病和慢性疼痛的资产。近日，该公司在美国旧金山举行的2019年ASCO-SITC临床免疫肿瘤学研讨会上公布了新型免疫肿瘤学药物NKRT-262联合bempegaldesleukin（b