停用胰岛素 逆转1型糖尿病 NEJM罕见病例提示JAK抑制剂潜力
我们知道，1型糖尿病患者因胰岛β细胞损伤而存在胰岛素绝对缺乏，目前也主要以胰岛素治疗为主，恢复β细胞功能、逆转病理状态仍然是一大挑战。然而，有一名年轻1型糖尿病患者可能是个幸运儿。在服用了一款JAK抑制剂芦可替尼（ruxolitinib）后，截至目前，这个年轻人已经停用胰岛素并保持正常血糖水平近两年。这一特殊个例的报道近日正式发表在《新英格兰医学
银屑病新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)连续使用5年持续显示出高疗效，中国已上市！
在中国，Tremfya于2019年12月获批，治疗中重度斑块银屑病成人患者。
抗精神病新药！ALKS3831(奥氮平/samidorphan)在美国即将获批：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议，携手助力中国软骨发育不全疾病研究
2020年9月27日，全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。会议期间，维昇药业与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议，双方将在未来5年内，围绕软骨发育不全（ACH）领域开展一系列举措，改善中国ACH的诊疗现状，提高对中国罕见病尤其是ACH的认知，从而促进中国罕见病整体诊疗水平的提升，最终改善中国罕见病患者的诊疗方案和生活质量。
爱美津制药罕见病用药拟纳入优先审评
9月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新显示，由爱美津制药按4类仿制药提交的麦格司他胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症（或功能主治）为：用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。麦格司他（miglustat）是一种葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，它能够降低葡萄糖脑苷脂水平，从而缓解患者症状。葡糖神经酰胺合成酶是大多数鞘糖脂类合成的
两篇Science论文揭示曼氏血吸虫的弱点，有助开发治疗血吸虫病的新药物
2020年9月27日讯/生物谷BIOON/---在来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员的领导下，两项新的研究阐明了血吸虫---引起鲜为人知的热带疾病血吸虫病的寄生性扁虫---的生物学特性和潜在的弱点。这一发现可能会改变这种每年导致高达25万人死亡的疾病的进程。相关研究结果发表在2020年9月25日的Science期刊上，论文标题分别为“A single
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！