爱美津制药罕见病用药拟纳入优先审评
9月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新显示，由爱美津制药按4类仿制药提交的麦格司他胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症（或功能主治）为：用于成人及儿童C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状的治疗。麦格司他（miglustat）是一种葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，它能够降低葡萄糖脑苷脂水平，从而缓解患者症状。葡糖神经酰胺合成酶是大多数鞘糖脂类合成的
2020-09-14
两篇Science论文揭示曼氏血吸虫的弱点，有助开发治疗血吸虫病的新药物
2020年9月27日讯/生物谷BIOON/---在来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员的领导下，两项新的研究阐明了血吸虫---引起鲜为人知的热带疾病血吸虫病的寄生性扁虫---的生物学特性和潜在的弱点。这一发现可能会改变这种每年导致高达25万人死亡的疾病的进程。相关研究结果发表在2020年9月25日的Science期刊上，论文标题分别为“A single
2020-09-27
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
2020-09-16
Cell：COVID-19儿童患者出现罕见炎症反应
在最近一项研究中，瑞典Karolinska研究所和生命科学实验室的研究人员以及意大利的Tor Vergata大学的研究人员已经绘制出了与COVID-19相关但罕见但威胁生命的炎症综合征患病儿童的免疫反应。这项发表在《Cell》杂志上的研究表明，这种因COVID19感染而产生的炎症反应与川崎病引发的炎症反应不同。
2020-09-08
银屑病新药！优时比IL-17A/17F抑制剂bimekizumab获美欧受理：疗效优于Humira和Stelara!
bimekizumab强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)和喜达诺(Stelara)。
2020-09-24
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
2020-09-13
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
2020-09-23