首个临床试验证实，BTK抑制剂可以延缓非复发性继发进展型多发性硬化患者的残疾进展
在非复发性继发进展型MS患者中，BTK抑制剂tolebrutinib相比安慰剂，能够将持续至少6个月内的确认残疾进展（CDP）风险降低31%。
2025-04-13
100%晚期癌症患者应答，近80%患者完全缓解，亮眼临床试验数据公布
2024-11-08
北大团队发布全球首个实体瘤的CAR-T疗法随机对照试验结果，可将难治胃癌进展风险降低64%
Satri-cel相较现行治疗展现出了显著的生存获益优势，研究者指出，Satri-cel可作为二线治疗失败GC/GEJC患者的全新治疗选择，而Satri-cel在更前线的治疗或许可以发挥更大的作用。
2025-06-04
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
减肥药临床试验论文中隐瞒数据被发现，安进公司市值蒸发120亿美元
一名分析师无意间发现，这篇论文的补充文件中有一些Excel表格，表格中是一些实验原始数据，而其中一个表格有一个可以通过右键单击显示出来的原本被隐藏的标签，隐藏了患者的骨密度数据。
2024-11-17
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
登上NEJM：侯金林/张文宏等发布siRNA治疗乙肝临床试验结果，大幅提高乙肝表面抗原转阴率
这项临床研究结果不仅在国际上首次充分、科学地证实了联合病毒抑制和免疫激活双重策略对于提高乙肝治愈率的关键作用，为全球乙肝患者带来了新的治疗选择和希望，同时也彰显了我国科研团队在乙肝治疗领域的卓越成就。
2024-12-09
Nature：临床试验表明靶向GD2的CAR-T 细胞有望治疗弥漫性中线胶质瘤
CAR-T 细胞被送回患者体内后，会引发针对携带分子靶点的癌细胞的免疫反应。自2017年以来，CAR-T细胞已被FDA局批准用于治疗血癌，但对实体瘤的治疗效果并不理想。
2024-11-26