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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

Science:新研究揭示在细胞分裂过程中检测缺陷的分子机制

对有丝分裂秒表复合物的鉴定具有潜在的临床应用价值。一些癌症会保持活跃的有丝分裂秒表复合物,这使它们对通过靶向细胞分裂在癌症治疗中发挥着重要作用的抗有丝分裂药物敏感。这些药物目前正在临床使用或开发中。

2024-04-29

Science:新研究揭示花粉管尖端生长缺陷诱导新形成的多倍体植物不育

研究团队发现了一种以前从未认识到的多倍体繁殖力降低的机制。

2024-04-26

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

研究揭示哺乳动物生命起始时期的脂代谢重塑

该研究描绘了小鼠和人早期胚胎脂质全景图,为探讨哺乳动物植入前胚胎发育中内源性脂质的重塑提供了资源,并为脂质不饱和度调节胚胎发育和植入提供了机制上的新见解。

2024-02-23

Cell子刊:林东昕/郑健/王力勤团队揭示QDPR缺陷导致胰腺癌免疫抑制

该研究发现,在PDAC中,调节生物蝶呤代谢的关键酶醌二氢蝶呤还原酶(QDPR)的缺乏会导致代谢物BH2的积累,并降低BH4/BH2的比值。

2024-04-23

研究揭示胆固醇代谢调控巨噬细胞抗肿瘤新机制

靶向胆固醇氧化酶CH25H促进“冷肿瘤”向“热肿瘤”转变,并联合免疫检查点以提高肿瘤免疫的疗效。

2024-05-06

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

Cell子刊:人到中年有胖有瘦,揭开代谢在其中的责任

该研究突出了体重增加的代谢调控的复杂性,并提示在解释流行病学或遗传效应评估时需要考虑这种复杂性。

2024-05-05