Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature Immunology：敲除这个基因，增强人类NK细胞抗癌能力
这些发现表明，敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略，为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。
2025-03-30
Cell：科学家揭秘人类血管类器官发育过程中的细胞状态转变和命运决定机制
这项研究综合运用了单细胞多组学技术和基因编辑技术，为研究人类血管发育和疾病提供了一个全新的视角；通过构建详细的细胞状态图谱，他们就能精准追踪细胞分化过程中的基因表达变化和调控网络。
2025-04-29
JCI：人类胶质母细胞瘤治疗新突破！科学家发现“病毒模仿术”可增强免疫疗法效果
本文研究通过揭示 ZNF638 在脑胶质瘤中的关键作用及病毒模仿术的潜在机制，不仅为免疫疗法在脑胶质瘤治疗中的应用提供了新的思路，还为开发新型治疗策略和生物标志物奠定了坚实的基础。
2025-04-25
Science重磅：in vivo CAR-T，在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病，已开展临床试验
在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中，该公司专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞，显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
2025-06-21
Nat Mach Intell：新型人工智能模型或能预测基因突变对特定人类疾病的影响效应
来自 Cedars-Sinai 医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了一种名为 DYNA 的新型人工智能模型，其有望成为精准医疗领域的“超级英雄”为个性化医疗和靶向治疗开辟全新道路。
2025-04-24
NEJM：首个3期临床实验实锤，运动确实能抗癌，效果堪比抗癌药
这项 3 期随机对照且长期随访的临床试验，提供了 1 级证据（最高证据等级）证明了运动干预能够显著改善结肠癌患者术后的无病生存期和总生存期，且成本效率极高。
2025-06-10
Cancer Res：科学家有望开发出增强人类侵袭性黑色素瘤疗法功效的新方法
本文研究不仅揭示了亚硝基化在NRAS突变型黑色素瘤中的重要作用，还为开发新的治疗策略提供了有力的证据。
2025-05-04
新合生物mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床
2025-06-11
临床试验证实，对于身患两种及以上共病的成年人而言，运动有益，可提高生活质量
研究结果表明，在共病成年患者中，个性化的运动疗法结合自我管理支持相比于常规护理，在12个月内能显著改善健康相关生活质量，且不增加安全风险。
2025-07-08