新型非编码RNA：LncRNA剪接变异体的不同调控功能和生物学作用
人类基因组由大约22,000个蛋白质编码基因(PCG)组成，这些基因能够通过选择性剪接(AS)产生不止一个转录本。
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
相约武汉，第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会，这个6月精彩继续！
VacFuture 2023 (武汉站) 第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会于6月3日-4日在武汉举办，届时超过800人和40家展商预计参次大会。大会将聚焦“小核酸药物开发”和“mRNA新型疫苗研发”
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
中山大学杨建华/屈良鹄团队发现调控RNA剪接的新类型非编码RNA
这项研究工作通过开发多种新实验方法和计算机算法发现了在固定位置具有后向K-turn结构和序列基序的新类型bktRNA，揭示了由bktRNA、RNA甲基化和RNA剪接体的相互作用（crosstalk）形
科研人员提出环形RNA全长转录本解析技术
近年的研究表明，环形RNA在真核生物体内具有广泛的生物学功能。由于环形RNA序列与线性RNA相似度高，因此如何高效鉴定环形RNA特有的外显子结构，是环形RNA研究中的重要问题。
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
微小RNA-纳米颗粒治疗癌症
结直肠癌（CRC）仍然是世界上第三大诊断恶性肿瘤和第二大流行癌症，由于新的治疗方法，其死亡率一直在稳步下降。CRC病因涉及遗传和环境风险因素，反过来结直肠癌在20%的患者在诊断时引起转移。