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NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

2021-09-07

Nat Commun:关键蛋白影响舞蹈症的发生

1993年,科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生,因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天,仍然没有得到批准的治疗方法。

2021-03-08

科学家有望开发出治疗氏症的新型疗法!

2021年2月27日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇刊登在国际杂志Acta Neuropathologica上题为“Huntington's disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in mice”的研究报告中,来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通

2021-02-26

EMBO Mol Med:疾病的分子机制

lamin家族中的蛋白质改变会导致多种疾病, 称为laminopathies。 近日,UB研究人员参与的一项研究指出,其中一种蛋白质(lamin B1)的水平发生改变,导致亨廷顿氏病的不同大脑神经元群体变性。由亨廷顿基因突变引起的这种病状表现为非自主运动,认知缺陷和精神病,目前尚无法治愈。

2021-02-02

安泰坦®(氘丁苯那嗪片)正式在中国上市,治疗舞蹈病和迟发性运动障碍!

2021年1月17日,梯瓦医药信息咨询(上海)有限公司宣布旗下创新药物安泰坦®(氘丁苯那嗪片)于国内上市,用于治疗与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)。安泰坦®使用的氘代技术给予了活性成分良好的药代动力学曲线,从而允许减少给药频率,同时显示出对亨廷顿(HD)舞蹈病和成人迟发性运动障碍患者的有效性和可接受的安全性和耐受

2021-01-18

全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)中国上市:已进医保,治疗舞蹈病和迟发性运动障碍!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

2021-01-17

Science子刊:新研究详细描述了舞蹈病的两种蛋白标志物在患者中的动态变化

2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)是一种无法治愈的神经退行性疾病。在一项新的为期两年的纵向研究,来自英国伦敦大学学院等研究机构的研究人员揭示了与亨廷顿舞蹈病有关的两种蛋白如何随着时间的推移在患者和携带导致这种疾病的基因突变的尚未有症状的人中发生变化。通过详细说明这两种疾病标志物的动态变化

2020-12-20

elife:光遗传学帮助开发动物模型

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性神经退行性疾病,其特征是由于大脑纹状体核中神经元的变性导致运动,认知缺陷和精神疾病的改变。 UB神经科学研究所(UBNeuro)的研究人员领导的一项研究对这种疾病的发展所涉及的神经元回路之一进行了描述:背外侧纹状体核(DSL)中的次级运动皮层(M2)的连接。

2020-11-12

Brain Commun:肠道紊乱与症之间的关系

一项针对亨廷顿氏病(HD)患者肠道微生物组的临床研究发现,它不仅是一种大脑疾病,而且是一种身体疾病。

2020-08-08

EMBO J: 新研究有助于治疗舞蹈症

在最近一项研究中,科学家们发现了一种名为“ TBK1”的酶在调节亨廷顿蛋白的降解和清除中起着核心作用。

2020-08-07