Nat Commun：基因疗法有助于治疗亨廷顿症
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法，可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。
亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停，III期不受影响！
2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日暂停了tominersen（RG6042，前称IONIS-HTTRx）的一项I期临床试验，该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月
亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
Nature：复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病
2019年11月18日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease, HD）是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。它的临床症状包括不受控制的舞蹈样行为（即舞蹈病）以及认知不足和精神异常。鉴于导致这种疾病的亨廷顿蛋白突变体（mutant huntingtin, mHTT, 突变型HTT）的生化活性尚未表征，因此通过传统药物发现方法发现阻断这些致病性蛋白生
Science子刊：新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病
2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在探究星形胶质细胞在亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease）中发挥作用的过程中，鉴定出一种可能阻止这种疾病并修复它导致的某些损伤的潜在策略。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Astrocyte
Nat Biotechnol：新研究有助于亨廷顿舞蹈症的药物开发
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种发病速度缓慢的遗传性疾病，往往在中年之后才会出现。然而新的研究结果表明，对于亨廷顿氏症患者而言，大脑中的某些变化可能在症状出现之前很久就会出现。在最近一项研究中，来自洛克菲勒的科学家们通过新型技术将该疾病的发展追溯到大脑刚刚开始形成的早期发育阶段。（图片来源：Www.pixabay.com）Ali Brivanlou教授实验室开发了
CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
2019年8月15日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease, HD）是一种遗传性的致命性疾病。在这种疾病中，大脑中的神经细胞随着时间的推移而遭受破坏。它在生命中的任何时候都可能变得明显，但通常开始于一个人的三四十岁。在一项新的研究中，来自亨廷顿舞蹈病基因修饰物联盟（Genetic Modifiers of Huntington’s Disease Con
NEJM：新药物能够用有效治疗亨廷顿症
2019年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --一项国际临床试验发现，一种用于亨廷顿病的新药能够安全地并且成功地降低导致患者衰弱性疾病的异常蛋白水平。在今天发表在新英格兰医学杂志上的一项研究中，来自UBC及其同事的研究人员首次证明，该药物IONIS-HTTRX（现称为RO7234292）成功降低了突变亨廷顿蛋白的水平 - 有毒引起亨廷顿病的蛋白质 - 在患者的中枢神经系统中。“对于受这种破坏性遗
亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无