首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批，可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
2022-11-25
荟萃分析发现，在前驱性糖尿病和2型糖尿病患者中，生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿
这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明，在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面，长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。
2022-12-05
Nat Commun：一种新型的合成性肽类或能有效抑制有害淀粉样蛋白聚集物的形成 从而有效治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究开发了一种迷你蛋白质，即所谓的肽类，其能与形成淀粉样蛋白的特殊蛋白质结合，并防止其聚集形成细胞毒性的淀粉样蛋白。
2022-11-22
JAMA Netw Open：坚持低碳水化合物的饮食方式或能降低机体患2型糖尿病的风险
来自杜兰大学等机构的科学家们通过研究比较了两组人群，其中一组人群摄入低碳水化合物饮食，另外一组人群则继续保持其常规的饮食；
2022-11-10
中轴型脊柱关节炎(axSpA)新药！IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx 3期临床52周数据：持续改善症状和体征!
Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子（IL-17A和IL-17F）所驱动炎症过程的治疗药物。
2022-11-14
CAR-T之父Carl June点评，北恒生物“通用型”CAR-T细胞疗法1期临床试验安全有效
这是通用型CD7-CAR-T细胞疗法的首次人体、单臂、剂量递增的1期临床试验，并证明了其在复发性、难治性血液恶性肿瘤患者中的安全性和高反应率。
2022-11-07