临床试验终点技术指导原则新鲜出炉 概览NSCLC药物治疗历程
9月18日，国家药品监督管理局发布通告，出台了《晚期非小细胞肺癌临床试验终点技术指导原则》，旨在规范和指导我国治疗晚期非小细胞肺癌药物的临床试验设计和终点选择，提供可参考的技术规范。《原则》所涉及的观点代表了当前NMPA对晚期NSCLC临床试验设计和终点选择的审评认识，适用于支持晚期NSCLC适应症注册的临床试验设计及终点选择，NMPA鼓励研发从业人员探索科学创新的终点和试验设计，并及时与NMPA
荣昌生物发布原创新药RC18（泰它西普）临床试验结果：系统性红斑狼疮关键临床试验达到主要终点
国家“重大新药创制”科技重大专项课题RC18（泰它西普）临床研究数据新闻发布会今天在北京人民大会堂新闻发布厅举行。荣昌生物制药（烟台）有限公司发布自主研发生物新药RC18（通用名泰它西普，商品名泰爱）治疗系统性红斑狼疮（简称SLE）的关键性临床研究结果。荣昌生物首席科学官、泰它西普发明人房健民教授这一关键临床试验于2015年启动， 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，共入组249例SLE患
我国重组人凝血因子Ⅷ／IX临床研究技术指导原则发布
6月11日，国家药品监督管理局发布重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则和重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则的通告，以规范和指导重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ制品临床试验的实施，促进该类制品的良性发展。血友病是一种凝血因子缺乏的遗传性疾病，目前主要的治疗手段为相应因子的替代治疗，已上市产品主要是血源性凝血因子和基因重组类凝血因子。药物综合数据库PDB显示，随着更多血友病患者趋向选择
CRISPR技术首次在美国治疗实体瘤患者 T细胞疗法启动临床试验
日前，美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗。他们分别为复发性黑色素瘤患者和肉瘤患者。这是首次基于CRISPR技术改造的细胞疗法在美国患者身上接受检验。这项临床试验由美国顶级CAR-T细胞疗法发明人Carl June博士联合创建的Tmunity公司，Facebook创始
CDE发布CAR-T治疗淋巴造血系统恶性肿瘤的临床试验设计原则
一、背景简介随着肿瘤免疫治疗的发展，细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的治疗潜力得到越来越多的关注。其中，嵌合抗原受体T淋巴细胞（CAR-T）在淋巴造血系统恶性肿瘤，如B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等的治疗中展现出非常有吸引力的治疗前景。由于CAR-T细胞治疗属于非常前沿的产品，国内、国外监管机构对产品的特性、尤其是临床疗效和安全性风险的特点和评价还在不断积累经验，尚未制定出成熟的技术标准。目
精神分裂症和双相障碍药物临床试验技术指导原则发布
国家药监局官网11月8日更新，为指导和规范抗精神病药物和双相障碍治疗药物临床试验，国家药品监督管理局组织制定了《抗精神病药物的临床试验技术指导原则》、《双相障碍治疗药物的临床试验技术指导原则》，现予发布。附件：抗精神病药物的临床试验技术指导原则一、概述抗精神病药是指能够缓解精神病性症状并预防精神病性症状复发的一类药物。依照DSM-5诊断系统，精神分裂症谱系及其他精神病性障碍
证候类中药新药临床研究技术指导原则发布
今天（11月6日），国家药监局官网更新关于发布证候类中药新药临床研究技术指导原则的通告（2018年第109号）。为继承和发扬中医药诊疗特色和优势，完善符合中药特点的技术评价体系，落实《药品注册管理办法》《中药注册管理补充规定》的相关规定，国家药品监督管理局组织制定了《证候类中药新药临床研究技术指导原则》，现予发布。附件：1.证候类中药新药临床研究技术指导原则证候（简称证）是对疾病（泛指
Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
国家药监局发布中药药源性肝损伤临床评价技术指导原则
为控制中药用药的安全风险，推动中药新药研发，促进中药产业健康发展，国家药品监督管理局于6月19日发布中药药源性肝损伤临床评价技术指导原则的通告（2018年第41号）。中药安全性屡屡成为社会热点问题，越来越受到社会关注。来自亚太的数据显示，中草药是韩国和新加坡引起药源性肝损伤最为主要的药物。我国较大样本的单中心和多中心临床回顾性研究表明，中药药源性肝损伤在全部药源性肝损伤中的
艾伯维子宫肌瘤新药3期临床试验达主要终点
艾伯维（AbbVie）与Neurocrine Biosciences今日宣布，子宫肌瘤在研新药elagolix的3期临床研究ELARIS UF-II（M12-817）达到了主要终点。本次研究是另外一项关键3期试验ELARIS UF-I（M12-815）的重复性试验，其研究结果已于2018年2月公开。此次研究证实了第一项试验的结果，显着减少了子宫肌瘤患者的重度月经出血，达到了研究的主要终