士泽生物成功实施临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病给药
士泽生物的治疗成本不及美国同类治疗成本的三十分之一,对追求个性化治疗帕金森病有实质需求的中国及全球帕金森病患者更加经济可及,具有明确的市场化竞争优势。
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
这种不含药的减肥胶囊临床试验成功,可实现安全快速减肥
研究团队在猪身上进行了测试,在进食前20分钟服下这种机器胶囊,不仅刺激了饱腹感相关激素的释放,还使它们的食物摄入量减少了约40%。
再次刷新药物减肥纪录,成功减重29公斤!礼来发布替尔泊肽又一项3期临床数据
礼来公司产品开发高级副总裁 Jeff Emmick 博士表示,在这项研究中,在饮食和运动感与后再使用替尔泊肽的人比干预后使用安慰剂的人时限了更显著、更持久的体重减轻。
新研究合成筛选28种氧杂蒽酮衍生物,开发新型抗真菌药物,已证明早期治疗成功率高
该研究能够证明一种概念,即通过对氧杂蒽酮进行修饰,可以发现一组影响真菌拓扑异构酶 II 的新型选择性抗真菌药物。此外,研究结果还表明,可以使用这些衍生物来对付具有抗药性的真菌细胞。
Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为
基于AI的AAV衣壳库生成新方法,预测成功率近90%
近日,MIT-哈佛大学博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)官网发布新闻稿,介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
基于mRNA的CAR-T疗法,首次在自身免疫病临床试验中取得成功
CAR-T 细胞疗法是一类创新的癌症免疫疗法,在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液类癌症中取得了令人瞩目的强大疗效。目前,FDA 已经批准了 6 款 CAR0T 细胞疗法上市。
全球首个肝癌辅助免疫治疗临床III期研究成功,“T+A”方案将为众多患者带来全新生机
相信随着IMbrave050研究的随访时间不断延长和数据更新,更多的好消息和更全面的分析,还能让HCC免疫辅助治疗的使用更为精准。
减肥神药“司美格鲁肽”口服版3期临床试验成功,无需注射,高效降糖/减重
在这项临床试验中,口服司美格鲁肽的各个剂量似乎都具有良好的安全性和耐受性。最常见的不良事件是胃肠道反应,绝大多数为轻度至中度,且会随时间推移而减轻。