Alexion罕见血液病新药3期临床数据积极
Alexion医药公司今天宣布，在研长效C5补体抑制剂ALXN1210在关键3期临床试验中，与其公司的Soliris（eculizumab）相比，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中显示了非劣效性。此外，该研究的所有六个终点结果都支持ALXN1210。ALXN1210和Soliris在安全性方面没有显着差异。PNH是一种慢性，进行性，衰弱性和可能危及生命的超罕见血液疾病，可在没有警告的情况下
淋巴瘤新药2期临床试验中期数据积极
德国生物医药公司MorphoSys近日公开了正在进行的单组2期临床试验L-MIND的更新数据。L-MIND试验在复发性难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中，研究了MOR208抗体加来那度胺（lenalidomide）组合的疗效和安全性。MOR208是一种针对CD19的在研Fc工程化单克隆抗体，目前正在进行临床开发。DLBCL是世界上最常见的恶性淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤的3
Immuron公布全球首创药NASH临床积极数据
3月7日，澳大利亚专注于炎症和感染性疾病治疗的微生物领域生物制药公司Immuron宣布了公司IMM-124E治疗非酒精性脂肪肝炎(NASH)临床2期试验积极顶线结果。共有133例活检证实的NASH患者被纳入immuron公司的NASH治疗临床研究，患者分别接受IMM-124E或安慰剂6个月的治疗。这项研究表明，针对内毒素脂多糖(LPS)和其他细菌成分的全球首创（first-in-cla
食药监总局发布接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则的通告
为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），加强医疗器械产品注册工作的管理，进一步提高注册审查质量，鼓励医疗器械研发创新，国家食品药品监督管理总局组织制定了接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则（见附件），现予发布。特此通告。附件：接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则附件接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则为了更
Aging Cell：科学家鉴别出抗老化实验性药物的分子靶点 有望进入阿尔兹海默病人体临床试验
2018年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --一种名为J147的实验性药物或许是现代的长生不老药，研究表明其能有效治疗阿尔兹海默病，逆转小鼠机体老化，已经科学家们也已经准备好利用该药物进行人体临床试验了；近日，一项刊登在国际杂志Aging Cell上的研究报告中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭开了J147发挥作用的分子机制，他们发现，J147能够同线粒体中的一种蛋白结合，从而促进老化细
临床三期试验数据不佳 Kala股价狂跌
新药研发不仅投资大、周期长，还要面临巨大的风险。1月5日，Kala制药公布了新药KPI-121表现不佳的临床三期实验数据之后，股价狂跌不止，开盘就跳空低开8%，盘中跌幅超过30%。这个公司会不会倒在新药上市的前夜？KPI-121用于治疗干眼症(Dryeye)，能够缓解白内障手术患者炎症和疼痛。在临床三期的两项各包含900名患者的实验中，实验结果只有在部分端点上是统计显着的。特别是在STRIDE2实
CAR-T疗法MB-102取得血液瘤临床1期积极数据
12月11日，以专利化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）为基础，专注于新型癌症免疫疗法的美国生物科技公司Mustang表示，City of Hope的临床研究人员公布了一项公司CAR-T免疫疗法MB-102临床1期研究的积极结果：该疗法在用于母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）和急性髓细胞白血病（AML）患者治疗中（登记号NCT02159495）均达到了疾病的完全缓解，安全性和耐受性表现良好
强生重磅抗炎药Stelara治疗系统性红斑狼疮（SLE）II期临床获积极数据
2017年101月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）近日公布了重磅抗炎药Stelara（ustekinumab）治疗系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床研究的积极数据。该项研究是一项全球性、随机、安慰剂对照II期研究，入组了102例采用系统性红斑狼疮国际合作组织（SLICC）诊断标准证实为血清学反应呈阳性、并且正在接受标准护理（包括类固醇，抗疟和/或免疫抑制
全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物SPINRAZA？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照
中国拟接受境外临床试验数据 新药上市不再“慢半拍”
10月20日，国家食药监总局药审中心发布关于《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿（下称“征求意见稿”），称将有条件接受境外临床试验数据。尤其值得注意的是，在征求意见稿的附则中，药审中心规定：对于用于危重疾病、罕见病、儿科用药且缺乏有效治疗手段的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的，可采用有条件接受临床试验数据方式，在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价。