攻克新生儿的头号遗传病杀手，中国科学家厥功至伟
从SMA相关基因的发现到模式动物的构建，从SMN2基因剪接机制的研究到针对外显子7剪接药物的设计和筛选，从ASO技术的建立到MOE等关键化学修饰技术的发明
2022-09-23
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
2022-08-21
中国专家提出晚期胰腺癌二线治疗新方案
中国自主研发药物——盐酸伊立替康脂质体注射液在胰腺癌二线治疗中显示出了良好的抗肿瘤活性与安全性，有望成为晚期胰腺癌二线治疗标准治疗方案，为中国胰腺癌患者带来治疗新选择。
2022-09-16
SCLS：中国科学家开发出有望治疗人类苯丙酮尿症的特殊工程化益生菌
来自中国科学院合成生物学重点实验室等机构的科学家们通过研究开发了一种工程化的益生菌，其或许能在苯丙酮尿症的小鼠模型中展现出较好的疗效。
2022-09-27
《晚期非小细胞肺癌抗血管生成药物治疗中国专家共识（2022版）》发布，这些核心要点要牢记！
随着中国临床专家的不断成熟成长，中国患者对药物治疗的响应和安全性数据不断得到收集，循证医学证据不断得到积累，未来将形成更加具有中国特色的治疗方案，发出更多更好的中国声音，《共识》也将不断得以完善。
2022-09-29
英国药理学: KS0365是一种新的TRPV3通道激活剂，可加速角质形成细胞迁移
瞬时受体电位香草酸3(Trpv3)通道是一种非选择性的钙离子通透性阳离子通道，主要表达于表皮角质形成细胞。
2022-08-23
中国哮喘数据登记项目Ⅱ期全国启动，构建中国哮喘大数据
通过基于哮喘标准病历的全国哮喘患者登记平台的建立，以及哮喘单病种数据收集和数据库共享，积极推动哮喘临床诊治规范的制定，从而提升中国哮喘的诊疗水平和科研水平。
2022-08-20