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最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

研究解析人植入前胚胎DNA羟甲基化的起源、命运与功能

这些发现揭示了5hmC在人早期胚胎发育中的独特动态以及功能多面性,为理解人早期胚胎发育过程中的多能性建立、细胞谱系分化和转录-表观调控之间的关系奠定了基础。

2024-08-13

Nature:颅骨骨髓在整个生命过程不断扩张,并在衰老过程中保持健康

这项研究不仅是对衰老研究领域的重大贡献,而且极有可能从根本上改变我们对类似组织之间特化功能的思考方式,例如颅骨骨髓在一般生理和各种疾病中的独特免疫功能。

2024-11-29

Cell:揭示神经元树突的‘信息高速公路’,周期性ER-PM连接点的新发现

ER-PM连接点的研究为解锁神经网络的更多奥秘点亮了一盏明灯。

2024-12-27

Cell子刊:北京大学强力/汪丽恒团队揭示肥胖IgG积累驱动胰岛素抵抗和慢性炎症

研究发现,IgG在肥胖发生中特异性堆积在脂肪组织中,诱发脂肪组织炎症,导致胰岛素抵抗和代谢紊乱。

2024-12-20

研究揭示平面细胞极性建立过程核心复合物VANGL-PRICKLE相互作用的结构基础和潜在功能

研究团队首先利用冷冻电镜解析了人源VANGL1和VANGL2蛋白的高分辨率结构。二者均组装成具有D3对称性的六聚体,首先由单体组成紧密结合的三聚体,然后两个三聚体的胞内域通过进一步相互作用形成六聚体。

2025-02-04

Nature:癌细胞将自身有缺陷的线粒体DNA转移到T细胞实现免疫逃避

这项研究揭示了癌细胞如何利用有缺陷的线粒体DNA来削弱免疫细胞的功能,为未来的癌症治疗提供了新的思路。

2025-02-11

血管也有“捣蛋鬼”!Angiogenesis研究用可视化血管类器官模型,揪出“捣乱分子”,给新药研发“开绿灯”!

研究成功构建双报告细胞系及可视化、可量化的体外血管生成模型,验证了VEGFR抑制剂等药物效果,发现新血管生成调节剂,为体外药物筛选提供了有潜力的平台。

2025-02-24

Cancer Cell:科学家识别出癌细胞特殊的代谢机制 或能提供改善癌症免疫疗法疗效的新靶点

本文研究中,研究人员识别出了肿瘤和肿瘤相关巨噬细胞之间通过SLC13A3-衣康酸-NRF2- SLC7A11轴所发生的相互作用,这或许能作为肿瘤微环境中此前未知的免疫铁死亡耐受机制。

2024-11-27