：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
基因治疗或将成为拯救失明者新希望
Stem Cell Rep：基因治疗人类皮肤疾病
健赞与AskBio达成基因治疗技术授权协议
2013年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）旗下健赞（Genzyme）19日宣布，已与Asklepios生物制药公司（AskBio）达成了一项非排他交叉许可协议（non-exclusive cross-license agreement ）...
Nature：基因治疗里程碑成果
由纽约干细胞基金会（NYSCF）实验室和哥伦比亚大学医学中心（CUMC）的科学家们组成的一个联合小组开发了一种新技术，或许可以阻止儿童线粒体疾病遗传。这一研究发表在《自然》（Nature）杂志上。
J Neurosci：基因治疗推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。