Stem Cell Rep：基因治疗人类皮肤疾病
J Neurosci：基因治疗推动脱髓鞘疾病的大脑修复
我们的机体充满了如对抗外来入侵物的抗体、再生细胞一样的微小超级英雄和确保我们系统顺利运转的结构。髓鞘就是一个这样的结构，它是在我们神经细细轴突周围形成一层保护、绝缘角以致轴突能够迅速、有效地传送信号的物质。但是髓鞘和制造髓鞘的被称为少突胶质细胞的专业化细胞在如多发性硬化症（MS）样脱髓鞘疾病中被损伤，使神经细胞没有髓鞘。作为一个后果，受影响神经元不能再正确沟通，并且容易损伤。
Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
:科学家采用基因治疗手段为冠状动脉疾病的病人重建血管
2012年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --最近在杂志Human Gene Therapy上在线发布的一项研究发现， 使用病毒表达血管生成因子对于冠状动脉疾病有着长期的治疗效果。 传统治疗严重冠状动脉疾病的方法是冠状动脉搭桥术，通过重新定向心脏栓塞区域周围的血管流向而达到治疗目的。前提是需要栓塞区域周围的血管健康，足以完成搭桥术。
Hum Gene Ther：基因治疗延长SMA动物模型的生存期
SMN蛋白数量的不足是遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的原因，为了弥补SMN蛋白数量的不足，研究人员已经成功直接递送SMN1基因到SMA动物模型的脊髓中。
健赞与AskBio达成基因治疗技术授权协议
2013年7月22日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）旗下健赞（Genzyme）19日宣布，已与Asklepios生物制药公司（AskBio）达成了一项非排他交叉许可协议（non-exclusive cross-license agreement ）...